全球首例碱基编辑改造的CAR-T疗法让恶性肿瘤患者6个月完全清除癌细胞

全球首例碱基编辑改造的CAR-T疗法让恶性肿瘤患者6个月完全清除癌细胞

免疫疗法已然成为人类对抗癌症新的希望，而CAR-T疗法则是近年来最有前景的肿瘤免疫疗法之一。这项技术在治疗各种恶性肿瘤方面取得了巨大进展，已成功应用于多种血液恶性肿瘤的治疗。

2022年12月12日，据《News Medical Life Sciences》报道称，大奥蒙德街医院和英国伦敦大学学院公布了基于碱基编辑技术开发的通用型CAR-T细胞疗法治疗急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的早期临床数据。

截图源自《News Medical Life Sciences》官网

在此次试验中，一名来自英国莱斯特的13岁女孩Alyssa作为世界首例，接受了碱基编辑改造的CAR-T细胞疗法。在治疗28天后，她的病情得以缓解，并继续接受骨髓移植恢复免疫系统功能。幸运的是，6个月后，这名患者的身体恢复状况良好，已经检测不到癌细胞了!

Alyssa于2021年被诊断出患有急性T淋巴细胞白血病，但在接受了化疗和骨髓移植后又复发了。急性T淋巴细胞白血病占到儿童白血病的70%以上，但是治疗手段非常有限，主要以化疗和造血干细胞移植为主。

棘手的是，由于她体内癌变的T细胞，因此需要采用基因编辑改造CAR-T细胞来攻击癌变的T细胞而不是彼此相互攻击。

据官网消息称，这是世界首例基于碱基编辑的通用型细胞疗法进入人体的临床研究。此次Alyssa接受的试验性疗法称之为 BE CAR7-T 细胞治疗，这是一款三基因敲除的通用型 CD7 CAR-T细胞治疗，其最大的突破点在于真正验证了碱基编辑可更精准更安全设计CAR-T细胞。