软组织肉瘤-不再治疗，返回校园开启初中生活！

14岁女孩Emma Levine被诊断出未分化软组织肉瘤。瘦小的身体经历了痛苦的化疗后，仍然阻止不了癌细胞在体内扩散。这时，父母本已做好了最坏的打算。

 

再无需化疗！

而总是有奇迹出现，让他们毕生难忘的是Emma肿瘤的基因检测分析显示存在NTRK基因融合，可以参加一种抗癌新药larotrectinib（拉罗替尼）的临床试验。

Emma顺利入组，在开始使用larotrectinib的一个月内，Emma的健康状况开始好转，治疗1个月扫描显示肿瘤缩小了50％。一个月后，肿瘤进一步缩小。对她来说这是一种奇迹药。经过一年的治疗，她的癌症几乎没有了。

 

接受拉罗替尼和接受化疗的生活质量完全是天壤之别，Emma接受化疗时，身体非常虚弱，而接受拉罗替尼的治疗后，体种增加了近30磅，已经重回校园开始初一的学习生活，还能上跳舞课。

Larotrectinib挽救了Emma的生命，也拯救了一个家庭。

 

晚期唾液腺癌-逆转一个月生存期至完全康复！

61岁的Keith Taggart被诊断为罕见的唾液腺癌，多次手术之后，病情仍旧迅速进展，开始在体内扩散，CT显示肺、肝和肾中有肿瘤，完全被癌症吞噬。医生告诉他，第一选择化疗，可以多活三四个星期。这意味着他的生存期只剩下一个月左右。

但，Keith 做了一个惊人的决定，参加一个新药的临床试验，入组后，每天用两次叫做Larotrectinib（拉罗替尼）的靶向药。让人无法想象的是，仅仅4天后，Keith的颈部，面部和胸部的肿瘤缩小了大半，以至于已经摸不到了。

一个月后的CT扫描显示，除一个肿瘤外，其他所有肿瘤均消失。仅剩的那个也缩小了65％！并且随着时间的流逝，它不断缩小。现在已经恢复健康。

 

前一秒即将吞没生命的肿瘤，就像变魔术般不见了。随后的两年，Keith的体内再未发现肿瘤。

获益率91%！

全球首款不限癌种的靶向药-拉罗替尼

这款药物就是全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi ®（拉罗替尼，larotrectinib），自2018年11月美国FDA获批上市以来，给全球肿瘤界的医生和患者都带来了新的希望和选择。

只要基因检测报告显示：NTRK基因融合突变，本药获益率在75%以上，某些癌种甚至100%。可以治疗的实体瘤包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等17种癌症类型，同时对成人和儿童都有效。

当然，这款堪称“无进展生存系”的传奇抗癌药获批的临床数据的疗效更是让人印象深刻：

2019年ESMO大会上，数据显示：在153例可评估的各种肿瘤类型的患者中，该药物的客观缓解率（ORR）为79％，包含24例完全应答和97例部分应答。另有12％的患者病情稳定，这意味该药物的临床获益率高达91％。

在108位确诊的患者中，平均的缓解时间长达35.2个月，将近三年！此外，平均的无进展生存期为25.9个月，也超过了2年。这么有效的抗癌药，国内患者能够获得试用吗？

好消息！

拉罗替尼将在国内招募实体瘤患者

虽然拉罗替尼对于特定癌症患者的效果惊人，但目前仅在美国和欧洲上市，别担心！该药于2019年1月，在中国申报临床试验（IND），并获得国家药品监督管理局正式受理，距离上市应该不再久远。

这么有效的抗癌，价格贵出了天际！目前美国的定价为成人每月32,800美元（30天100mg），每年393600美元（约270多万人民币），此价格对于患者来说，堪称天价！很多患者迫切希望这款药物能在国内开展临床试验，免费获得延长生存期的机会。

近日，我们在clinicaltrails的官网上看到，目前“无进展生存系”抗癌药拉罗替尼针对成人实体瘤和儿童实体瘤的两项试验即将在国内开始招募患者了！

这项试验由国内肿瘤领域的几家医院率先开展，评估口服TRK抑制剂拉罗替尼对NTRK阳性的不同种类肿瘤的成人和儿童患者的疗效，现已开始招募患者。

 

哪些患者可以免费使用拉罗替尼？

相信拉罗替尼在国内临床试验的开展，无疑让山重水复疑无路的晚期患者多了一份希望，但是想使用这款“无进展生存系”神药有个硬性条件，必须通过基因检测证实存在NTRK1、NTRK2或NTRK3融合基因的局部晚期或转移性恶性肿瘤。注意只能是融合，NTRK突变或扩增都不适合。

如果说拉罗替尼是一把锁，NTRK基因就是打开这把锁的“生命之钥”，只要有NTRK的融合，相当于是打开了通往无进展生存之路的大门。

然而这把钥匙却不是每个患者都能获得的。前文已经提过，必须要有NTRK基因融合突变！

首先，NTRK 融合突变发生率很低；其次，NTRK融合检测容易漏检。研究人员发现，即使您使用非常好的基于DNA的NGS测试，您仍然可以错过其中一些融合。这是因为检测的内含子的长度受限，很难找到这些融合。最好的检测方法是寻找一种既包含DNA，又具有RNA的分析的检测，以便最大限度地提高检测出这些融合的可能性。这并不是国内所有的检测公司都能做到的，所以必须选择的基因检测公司来检测！