【巴州】白血病无靶点要求靶点靶向药免费试验（受试者招募）

本文概述了白血病及其靶向治疗的重要性，并介绍了全球好药网联合多家医疗机构开展的“白血病无靶点要求靶点靶向药试验”。该试验旨在探索新型靶向药物在无明确基因突变靶点的白血病患者中的疗效和安全性，以提高生存率、降低副作用，并为后续临床研究提供数据支持。患者可通过全球好药网咨询热线报名参加，共同为战胜白血病贡献力量。

【巴州】白血病无靶点要求靶点靶向药免费试验

项目名称：免费口服|FCN-338 联合阿扎胞昔或 化疗治疗髓系肿瘤患者的II 期临床研究

药品名称：FCN-338

基因分型：靶向药

突变基因：无靶点要求

临床期数：Ⅱ期

治疗线数：标准治疗失败

适应症状：复发性AML，难治性AML

项目优势：FCN-338片是复星医药自主研发的BCL-2选择性小分子抑制剂。BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）是一种抗凋亡蛋白基因，主要位于线粒体外膜，通过调控凋亡级联反应中重要信号分子细胞色素C（Cytc）以及SMAC的释放，来抑制凋亡。BCL-2蛋白在多种恶性血液肿瘤细胞中过表达，对肿瘤的发生和耐药有重要的影响。FCN-338可以通过抑制BCL-2蛋白，从而促进癌细胞凋亡。

【巴州】白血病无靶点要求靶点靶向药免费试验

一、概述

白血病是一种严重的血液系统恶性肿瘤，严重威胁着患者的生命安全。在白血病的治疗中，靶向药物因其精准打击癌细胞、减少副作用的特点，已成为越来越多患者的首选。然而，部分白血病患者并无明确的基因突变靶点，这使得靶向治疗难以实施。为此，全球好药网联合多家医疗机构，开展了一项“白血病无靶点要求靶点靶向药试验”，为这部分患者带来新的治疗希望。

二、什么是“白血病无靶点要求靶点靶向药试验”？

“白血病无靶点要求靶点靶向药试验”是一项针对无明确基因突变靶点的白血病患者进行的临床研究。该试验旨在探索新型靶向药物在无靶点白血病患者中的疗效和安全性，为这部分患者提供新的治疗策略。

三、试验的意义

1. 提高无靶点白血病患者的生存率。靶向药物具有高度选择性，能够精准打击癌细胞，减少对正常细胞的损害。通过试验，有望找到适用于无靶点白血病患者的靶向药物，提高其生存率。

2. 降低治疗副作用。传统化疗药物在杀死癌细胞的同时，也会对正常细胞造成损害，导致患者出现严重的副作用。而靶向药物则能有效降低副作用，提高患者的生活质量。

3. 探索新的治疗策略。通过试验，可以为无靶点白血病患者提供新的治疗策略，为后续临床研究提供宝贵的数据支持。

四、试验流程

1. 患者报名：患者可通过全球好药网咨询热线（400-119-1082）报名参加试验。

2. 筛选：研究人员将对报名的患者进行筛选，符合条件的患者将进入临床试验。

3. 治疗方案制定：根据患者的病情和基因检测结果，制定个性化的治疗方案。

4. 药物治疗：患者按照治疗方案接受靶向药物治疗。

5. 随访和评估：研究人员将定期对患者进行随访，评估药物疗效和安全性。

五、患者如何参与试验？

1. 了解试验信息：患者可通过全球好药网咨询热线（400-119-1082）了解试验的相关信息。

2. 报名参加：符合条件且有意愿的患者，可拨打热线电话报名参加试验。

3. 配合治疗：入选试验的患者需按照研究人员的要求，配合完成治疗和随访。

六、温馨提示

“白血病无靶点要求靶点靶向药试验”为无靶点白血病患者带来了新的治疗希望。全球好药网将继续关注该试验的进展，为患者提供最新的抗癌药物信息和咨询服务。如果您或您的亲友符合试验条件，欢迎拨打全球好药网咨询热线（400-119-1082）报名参加，共同为战胜白血病贡献力量。

入选标准

1 签署知情同意书时年龄≥18周岁。

2 队列A: 符合WHO 2016标准，诊断为R/R AML（骨髓中原始细胞≥5%）的患者[除外急性早幼粒细胞（APL）和BCR-ABL阳性的AML]，符合下列任何一项定义： 1) 复发性AML：完全缓解（CR，CRi）后外周血再次出现白血病细胞或骨髓中原始细胞≥5%（除外巩固化疗后骨髓再生等其他原因）或髓外出现白血病细胞浸润； 2) 难治性AML：经过标准方案治疗2个疗程无效的初治病例；CR后经过巩固强化治疗，12个月内复发者；12个月后复发但经过常规化疗无效者；2次或多次复发者；髓外白血病持续存在者。

3 队列B: 符合WHO 2016标准，诊断为 1L unfit AML的患者[除外急性早幼粒细胞（APL）和BCR-ABL阳性的AML]。具体定义为： 因年龄或合并症不耐受标准诱导化疗(标准剂量阿糖胞苷和蒽环类药物的诱导方案)，患者须符合以下定义之一: 1）> 75周岁 2）60~74周岁，至少存在如下合并症之一: ？ 美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分 2 或 3； ？ 充血性心力衰竭(Congestive Heart Failure,CHF)病史需要治疗或射血分数(Ejection Fraction,EF)<50% 或慢性稳定性心绞痛; ？ 一氧化碳弥散量(Diffusing capacity of the Lung for Carbon Monoxide, DLCO)≤65%或FEV1 ≤65%; ？ 肌酐清除率(Creatinine clearanceCCr)≥30mL/min 且<45ml/min；中度肝功能损伤伴总胆红素>1.5且≤3.0xULN; ？ 在进入研究之前，研究者认为不适合强化疗的合并症都须经过申办方的确认。 3）<60周岁，但因合并症不耐受标准诱导化疗(标准剂量阿糖胞苷和蒽环类药物的诱导方案)。或者，研究者根据指南判断不能从强化化疗获益的高危 AML 患者。

4 队列C：符合WHO 2016标准，诊断为1L fit AML的患者[除外急性早幼粒细胞（APL）和BCR-ABL阳性的AML]。

5 队列D：符合WHO 2016标准，经骨髓穿刺及活检等检查诊断为中高危MDS（IPSS-R>3分）/CMML（CMML-1/2）且未接受过去甲基化治疗或化疗的患者。

6 美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分为 0-2分（1L unfit AML有合并症的患者0-3分）

7 患者能接受FCN-338口服给药。

8 预期生存期≥3个月。

9 骨髓、肝肾功能状况： 1) 血常规：白细胞≤20×109/L（允许羟基脲降白细胞治疗） ？ 肝功能（除外1L unfit AML有相应合并症的患者）； ？ 总胆红素（TBIL）≤1.5×ULN； ？ 天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2.5×ULN； ？ 凝血功能：国际标准化比值（INR）和活化部分凝血活酶时间（APTT）和凝血酶原时间（PT）≤1.2×ULN。 2) 肾功能（除外1L unfit AML有相应合并症的患者）： ？ 血清肌酐(Creatinine.Cr)≤1.5xULN 或内生肌酐清除率(Creatinine Clearance rateCCr)≥60ml/min(用CKD-EPI公式计算，具体计算公式见附录10)。

10 育龄期女性患者或伴侣为育龄期妇女的男性患者，需在整个治疗期及末次给药后至少3个月内采取高效的避孕措施。 高效（失败率<1%/年）避孕方法定义如下： 1) 完全禁欲为首选方式；定期禁欲是不可接受的； 2) 手术节育；可接受的绝育手术有：输精管结扎术、双侧输卵管结扎术、双侧卵巢切除术或子宫切除术； 3) 宫内节育器； 4) 双屏障法（避孕海绵、隔膜或带杀精凝胶或乳膏的宫颈帽和避孕套）；

11 患者能够理解并自愿签署书面知情同意书，知情同意书必须在执行任何试验指定的研究程序前签署。

12 患者能够遵守研究程序和方案规定的访视。

排除标准

1 诊断为急性早幼粒细胞白血病患者（FAB分类AML-M3或WHO诊断分型APL伴PML-RARα）或BCR-ABL阳性的AML患者或既往有骨髓增殖性疾病（MPN）病史。

2 因既往化疗药物或放射治疗导致持续的毒性未恢复至 CTCAE 5.0版≤1级（脱发除外）。

3 有已知的中枢神经系统白血病浸润。

4 接受过异基因造血干细胞移植或过继免疫细胞治疗，或1年内进行过自体造血干细胞移植。

5 使用治疗剂量抗凝剂以及抗血小板药物，但允许采用低剂量的抗凝药物维持中心静脉导管开放。

6 在首次接受研究药物前14天内，接受了放射治疗、手术、免疫治疗、激素治疗、靶向治疗、生物治疗或有抗肿瘤作用的中草药治疗或任何临床研究治疗（羟基脲和白细胞分离术除外）。

7 在首次接受研究药物前14天内，使用了造血细胞因子（粒细胞集落刺激因子（G-CSF））、粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）或红细胞生成素）。

8 根据研究者判断，手术治疗后未充分恢复的患者，包括首次接受研究药物前28天内实施大型手术和研究开始前14天内实施小型手术（不包括病理组织活检术）的患者。

9 根据研究者判断，存在影响FCN-338吸收的胃肠道疾病。

10 研究开始前180天内曾出现不稳定性心绞痛、心肌梗塞、进行冠状动脉重建术或严重的消化道出血。

11 无法控制的并发疾病包括但不限于：无法控制的严重感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定心绞痛、心律失常或可能影响研究依从性的精神疾病/社会环境。

12 12. 有活动性真菌、细菌和/或病毒性感染，包括但不限于活动性人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型或丙型病毒性肝炎。急性或者慢性活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染者：乙肝表面抗原(HbsAg)和/或乙肝核心抗体（HbcAb）阳性且HBV-DNA高于正常上限;丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性且RNA阳性。HIV感染者(HIV抗体阳性)。

13 既往Bcl-2 靶向药物耐药（如果患者曾接受Bcl-2 抑制剂治疗但未发生耐药则可纳入本研究）。

14 参加研究前3年内曾诊断为任何其他恶性肿瘤。经根治性治疗的早期恶性肿瘤（原位癌或Ⅰ期肿瘤）除外，如充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌或宫颈原位癌。

15 妊娠或哺乳的女性。

16 研究者认为患者不合适参与本研究的任何其他情形或状况。