FDA批准PARP抑制剂rucaparib

2016年12月20日，FDA批准了Clovis的PARP抑制剂rucaparib（商品名Rubraca）作为三线以后药物用于BRCA变异晚期卵巢癌。同时FDA还批准了FoundationFocus 的伴随诊断试剂CDxBRCA。Rucaparib在两个二期临床共106位病人中显示54%的应答率，PFS为9.2个月。

这是继2014年阿斯列康olaparib（商品名：Lynparza）后第二个在美国上市的PARPi，Olaparib和Rucaparib都是批准用于BRCA变异人群，约占病人总数的15-20%。精准医疗和伴随诊断试剂是现在肿瘤药物开发和审批的一个趋势，以小人群为代价换取高价值，以获得支付部门认同。BRCA是个抑癌基因，也负责DNA修复。BRCA如果失活导致细胞更容易变异，所以肿瘤风险增加。但是如果已经得了肿瘤这类患者对另外DNA修复抑制剂如PARPi更敏感，即所谓的合成致死现象。合成致死相当于武林高手平时谁也不怕，但和天地换气时武功全无、一个地痞就可以将其拿下。PARPi/BRCA组合是最早的合成致死临床实例之一。另外现在抗癌药多是抑制致癌基因（如激酶抑制剂），但抑癌基因失活变异是肿瘤发生更常见的原因。虽然激活抑癌基因一直是努力的方向，但因为增加功能要困难得多所以目前没有成功例子。PARPi也是间接利用抑癌基因的一个范例。

Rucaparib获得FDA孤儿药、加速审批、优先审批、突破性药物地位。

来源：http://news.bioon.com/article/6695891.html