CAR-NKT疗法首次应用于儿童神经母细胞瘤患者

神经母细胞瘤主要发生在儿童中，占所有儿科癌症的7-10％。百分之九十的患者在诊断时年龄小于5岁。复发或难治性（R / R）高风险神经母细胞瘤是最致命的儿童癌症之一，目前的中位生存期约为1-3年。

Cell Medica宣布一位神经母细胞瘤患者接受了CAR-NKT疗法进行治疗。这是世界上第一次将人工晶状体NKT细胞疗法应用于人体。Cell Medica是一家临床阶段的生物制药公司，通过开发下一代CAR疗法改变固体和血液癌症的治疗方法。这项开放标签的第一阶段研究GINAKIT2正在与贝勒医学院（BCM）和德克萨斯儿童医院合作开展。

德克萨斯儿童癌症中心贝勒医学院肿瘤学首席研究员Andras Heczey博士评论说：“新型CAR-NKT疗法可能为儿科神经母细胞瘤患者提供一种新的治疗选择，也可能为患有实体和血液系统癌症的患者提供一种新的治疗选择。

该疗法是对患者自身的NKT细胞进行基因工程改造，靶向GD2（一种在几乎所有神经母细胞瘤细胞表面均有表达的分子），CAR-NKT细胞疗法，使NKT细胞有效地进入肿瘤部位，还可以分泌细胞因子IL-15。

https://www.news-medical.net/news/20180920/Cell-Medica-successfully-doses-first-patient-with-CMD-501-targeting-pediatric-neuroblastoma.aspx

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