2024年3月14日FDA加速批准Breyanzi(利基迈仑赛、Lisocabtagene Maraleucel、Liso-cel)用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤

2024年3月14日FDA加速批准Breyanzi(利基迈仑赛、Lisocabtagene Maraleucel、Liso-cel)用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤

2024年3月14日，美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准了Breyanzi(利基迈仑赛、Lisocabtagene Maraleucel、Liso-cel)用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成年患者。此次获批标志着CLL/SLL治疗领域的重要突破，Breyanzi作为首个获批用于CLL/SLL的CAR-T细胞疗法，为患者带来了新的希望。

获批依据

Breyanzi的此次获批主要基于1/2期TRANSCEND CLL 004研究结果，该研究是一项开放标签、单臂、多中心临床试验，旨在评估Breyanzi在复发或难治性CLL/SLL患者中的疗效和安全性。

研究人群：

●复发或难治性CLL/SLL患者;

●既往接受过至少2线或3线治疗;

●不适合或不耐受BTK抑制剂和BCL-2抑制剂;

●年龄≥18岁;

●ECOG表现状态为0或1。

研究设计：

●单臂、开放标签;

●117名患者接受Breyanzi治疗;

●96名患者纳入疗效分析。

研究结果：

●客观缓解率(ORR)：45%(肿瘤大幅缩小或完全消失);

●完全缓解率(CR)：20%;

●中位反应持续时间：35.3个月。

●微小残留病灶(MRD)阴性率：

　　★血液：100%

　　★骨髓：92.3%

●安全性：可控，主要为1级或2级细胞因子释放综合征(CRS)和神经系统不良事件(NEs)

Breyanzi的优势：

●精准靶向：Breyanzi靶向CD19，精准识别并杀伤肿瘤细胞，减少对正常细胞的损伤;

●疗效显著：Breyanzi在CLL/SLL患者中展现出显著的疗效，部分患者可实现长期缓解;

●安全性可控：Breyanzi的安全性良好，常见不良事件可控，患者耐受性良好。

Breyanzi的适应症：

●复发或难治性CLL/SLL成年患者;

●既往接受过至少2线或3线治疗;

●不适合或不耐受BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。

Breyanzi的制备：

●从患者体内采集T细胞;

●在实验室进行基因改造，使其表达CAR;

●扩增CAR-T细胞;

●输注回患者体内。

Breyanzi的疗效：

●快速起效：Breyanzi治疗后，患者可在1-2个月内出现明显的疗效;

●持久缓解：部分患者可实现长期缓解，甚至治愈;

●改善生活质量：Breyanzi可有效控制肿瘤，改善患者的生活质量。

Breyanzi的安全性：

●细胞因子释放综合征(CRS)：Breyanzi治疗后，部分患者可能出现CRS，但多为轻至中度，可通过药物控制;

●神经系统不良事件(NEs)：Breyanzi治疗后，部分患者可能出现NEs，但多为轻至中度，可通过药物控制。

结语

Breyanzi的获批为CLL/SLL患者带来了新的治疗选择，为改善患者的生活质量和延长生存期带来了希望。未来，随着CAR-T细胞疗法的不断发展，相信会有更多患者从中受益。