2024年5月15日FDA加速批准Breyanzi(利基迈仑赛、Lisocabtagene Maraleucel、Liso-cel)用于治疗接受过两种或两种以上系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤

2024年5月15日FDA加速批准Breyanzi(利基迈仑赛、Lisocabtagene Maraleucel、Liso-cel)用于治疗接受过两种或两种以上系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤

2024年5月15日，美国食品药品监督管理局(FDA)宣布加速批准百时美施贵宝公司的CAR-T细胞疗法Breyanzi(利基迈仑赛、Lisocabtagene Maraleucel、Liso-cel)用于治疗接受过两种或两种以上系统治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。 这标志着Breyanzi继今年3月获得FDA加速批准治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(R/R CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成年患者后，再度获批扩展适用范围，为滤泡性淋巴瘤患者带来了新的治疗希望。

获批依据

此次获批主要基于一项名为TRANSCEND-FL的2期临床试验结果，该试验是一项单臂、多中心、开放标签的2期试验，主要纳入接受过两种或两种以上系统治疗(包括抗CD20抗体和烷化剂)的复发或难治性滤泡性淋巴瘤成人患者。

TRANSCEND-FL试验结果

客观缓解率(ORR)高达95.7%： 意味着超过95%的患者肿瘤显著缩小或消失，疗效显著。

中位缓解持续时间(DOR)尚未达到： 在平均随访16.8个月时，许多患者仍在持续获得反应，表明Breyanzi可能带来长期缓解甚至治愈的希望。

安全性可控：最常见的非实验室不良反应包括细胞因子释放综合征、头痛、肌肉骨骼疼痛、疲劳、便秘和发热，医生和患者需要关注并采取预防措施。

Breyanzi简介

Breyanzi是一款靶向CD19的CAR-T细胞疗法，通过基因工程技术将患者的T细胞改造为能够识别并杀死表达CD19蛋白的肿瘤细胞;CD19蛋白在B细胞表面广泛表达，包括滤泡性淋巴瘤细胞。

Breyanzi的独特之处在于其包含了一个名为4-1BB共刺激结构域的成分，它可以增强CAR-T细胞的扩增和持久性，从而提高疗效并延长缓解时间。

滤泡性淋巴瘤

滤泡性淋巴瘤是非霍奇金淋巴瘤中常见的类型，约占所有非霍奇金淋巴瘤病例的20%-30%，它是一种由B淋巴细胞异常增殖导致的癌症，通常生长缓慢，但容易复发。

Breyanzi的获批历程

2021年2月5日：首次在美国获批上市，用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤以来，Breyanzi经历了多次扩展适应症的申请和审批过程。

2024年3月14日：FDA加速批准Breyanzi用于治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)成年患者。

2024年5月15日：FDA加速批准Breyanzi用于治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成人患者。

2024年5月31日：批准用于接受过至少两种其他疗法(包括1种BTK抑制剂)治疗的复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)成年患者。

未来展望

Breyanzi的获批为滤泡性淋巴瘤患者带来了新的治疗选择，也为CAR-T细胞疗法在血液肿瘤领域的应用开辟了新的道路。

未来，随着更多临床试验的开展和Breyanzi适应症的进一步扩展，Breyanzi有望帮助更多患者战胜癌症，重获健康。