第一种白血病单药疗法获得FDA批准

与gilteritinib一起使用时，还授予伴随诊断基因检测技术。由Invivoscribe Technologies，Inc开发的LeukoStrat CDx FLT3突变检测法用于检测AML患者的FLT3突变。

“大约25％-30％的AML患者在FLT3基因中发生突变，”FDA药物管理中心FDA肿瘤学中心主任和血液学和肿瘤学产品代理主任Richard Pazdur医学博士和研究，在一份声明中说。“这些突变与特别具有癌症侵袭性和更高的复发风险有关。”

Pazdur补充说，gilteritinib是第一种获得批准的药物，可用作AML患者群体的单药治疗。

FLT3是在AML中鉴定的最频繁突变的基因，并且FLT3内部串联重复突变与高复发率，短缓解和不良的存活结果相关。Gilteritinib是一种高选择性FLT3酪氨酸激酶抑制剂，已证实具有抗FLT3 ITD突变的活性，并且还抑制可赋予其他FLT3抑制剂临床抗性的FLT3 D835突变。

早期1/2期试验入组252名患者，显示49％的复发或难治性AML且FLT3突变患者对gilteritinib有反应，这些参与者的中位生存期超过7个月。只有12％没有FLT3突变的患者对gilteritinib有反应，提供证据表明它可作为突变FLT3的选择性抑制剂。

该批准是基于ADMIRAL研究的数据，该研究是一项随机3期试验，其中138名患有FLT3阳性复发/难治性AML的成年患者每日口服120mg口服吉西替尼。在该组中，21％的患者达到完全缓解或完全缓解，部分血液学恢复。ADMIRAL试验本身仍在进行中，预计明年将公布详细的反应和总体生存数据。

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