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今天，《新英格兰医学杂志》上发表了一项全球、多中心II期研究结果，基于这项研究FDA首次批准基因疗法——CAR-T细胞疗法。CAR-T疗法tisagenlecleucel药物是使用患者自身的白血细胞进行基因重组，特异性靶向杀死癌细胞。在2017年8月被批准用于治疗小儿急性淋巴细胞白血病（ALL），这是最常见的儿童癌症。
新英格兰期刊论文报道了75例3-21岁可复发或治疗难治性B细胞ALL的可评估患者。这些患者中有61％在异体基因造血干细胞移植后复发，这是一种旨在无进展生存的强化治疗，治疗失败几乎就无其他选择了。为了比较，该论文引用了另一种FDA批准的用于治疗复发性或难治性ALL患儿的疗法，20％的应答率，中位总生存时间为13周。
以前，对于移植后复发或者对治疗无效的病人，通常会送到医院进行临终关怀与照护，而现在可以用CAR-T细胞治疗，让他们好转，然后把他们送回家。
此次研究显示治疗3个月内总体缓解率达81％。所有对治疗有反应的患者流式细胞术检查显示都有最小的疾病残留，这是最敏感的分析手段。总体生存率6个月时为90％，12个月时为76％。缓解的中位时间未达到，tisagenlecleucel在血液中长达20个月。
这种治疗会产生一些严重的副作用，73％的患者会发生3-4级不良事件。最显着的副作用就是细胞因子释放综合征（cytokine release syndrome），通常需要住进重症监护室，40％的患者会出现神经系统事件。
https://medicalxpress.com/news/2018-02-car-t-cell-therapy-safe-effective.html
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