诺华的CAR-T细胞疗法Kymriah(Tisagenlecleucel、CTL019)治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)5年生存率高达55%

诺华的CAR-T细胞疗法Kymriah(Tisagenlecleucel、CTL019)治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)5年生存率高达55%

由诺华公司研发的Kymriah(tisagenlecleucel，CTL019)在2017年8月获FDA批准上市，用于治疗复发性/难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(R/R B-ALL)儿童及年轻患者(≤25岁)，这是全球首个获批的CAR-T疗法，同时也是FDA批准的第一款基因疗法。此次获批是一个历史性的里程碑事件，开创了CAR-T疗法治疗癌症的先河。

5年生存率高达55%!诺华发布Kymriah疗法5年长期追踪结果,疗效喜人

时隔5年，2022年6月12日，诺华公司公布了Kymriah疗法在ELIANA关键临床试验的5年长期追踪结果。此项试验结果也发表在2022年欧洲血液学协会(EHA)大会上。

图源诺华官网

急性淋巴细胞白血病 (ALL) 是儿科人群中一种潜在可治愈的恶性肿瘤。相比之下，成人急性淋巴细胞白血病的预后一直很差，因为这些患者中有相当一部分经历了复发，尽管通过一线治疗实现了超过 80%~90%的初始完全缓解。而过去使用细胞毒性药物进行补救治疗曾是标准选择，但这些方法缺乏特异性和较高的毒性可能导致较差的结果。

然而，CAR-T疗法在血液肿瘤方面取得了显著的疗效及进步有望改变成人复发/难治性急性淋巴细胞白血病的治疗格局，也是国内外医学研究人员共同努力的方向。

此次公布的5年长期追踪结果显示：

1. 在最终ELIANA试验分析中，79例接受Kymriah疗法的患者5年总生存率为55%，5年无事件生存率(EFS)为42%。

2. 试验长期追踪结果显示，82%的患者出现缓解，包括完全缓解(CR)或带有注射后3个月内出现不完全血液学恢复的完全缓解。

3.对于缓解期的患者，5年无复发生存率(RFS)为44%，中位无复发生存期为43个月。

4. 安全性概况与先前报告的结果保持一致，在这些经过大量预处理的患者中没有晚期不良反应。

这些结果显示，对这些之前仅具有限疗法选项的病患而言，Kymriah显示了其治愈此疾病的潜在可能性。

多数癌症细胞卷土重来发生在5年之内，所以临床上常用“5年生存率”，衡量某种癌症的治愈概率，5年生存率越高，治愈这种癌症的概率就越大，治疗5年之后如果癌症没有复发，就可以认为达到了临床治愈。

此次临床试验显示的5年总生存率为55%，这意味着有半数以上的患者在治疗5年后癌症没有复发，已达到临床治愈。