【佛山】肉瘤无靶点要求靶点靶向药免费试验（临床研究患者招募）

本文介绍了肉瘤的定义、治疗难题及无靶点肉瘤的困境，阐述了靶向药的概念及其在肉瘤治疗中的应用。同时，详细说明了全球好药网联合多家医疗机构启动的肉瘤无靶点要求靶点靶向药试验的目的、招募对象、条件、流程及注意事项。参与者可通过多种方式加入试验，有望获得针对性的治疗，提高生存率和生活质量。

【佛山】肉瘤无靶点要求靶点靶向药免费试验

项目名称：【免费口服】一项开放的ABSK021在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性与药代动力学I期临床研究

药品名称：ABSK021

基因分型：靶向药

突变基因：无靶点要求

临床期数：Ⅰ期

治疗线数：标准治疗失败

适应症状：晚期实体瘤（二线及以上）

项目优势：ABSK021（Pimicotinib）是和誉医药自主研发的一款全新的口服、高选择性、高活性巨噬细胞集落刺激因子1受体（CSF-1R）小分子抑制剂。

【佛山】肉瘤无靶点要求靶点靶向药免费试验

一、什么是肉瘤？

肉瘤是一种发生在软组织的恶性肿瘤，可以起源于脂肪、肌肉、血管、神经等不同类型的软组织。由于其种类繁多，治疗难度较大，一直是肿瘤治疗领域的难题。

二、无靶点肉瘤的困境

在肉瘤的治疗中，许多患者面临的一个主要问题是肿瘤细胞缺乏明确的靶点，这使得传统的靶向药物治疗难以发挥作用。因此，寻找新的治疗方法和药物成为当务之急。

三、什么是靶向药？

靶向药是一种针对肿瘤细胞特定分子靶点的药物，通过抑制或阻断这些靶点的活性，从而达到抑制肿瘤生长的目的。与传统化疗药物相比，靶向药具有更高的选择性和较低的副作用。

四、肉瘤无靶点要求靶点靶向药试验的意义

为了解决无靶点肉瘤的治疗难题，全球好药网联合多家医疗机构，启动了"肉瘤无靶点要求靶点靶向药试验"。这项试验旨在寻找针对无靶点肉瘤的有效靶向药物，为患者提供新的治疗选择。

五、试验招募对象及条件

招募对象：经病理学检查确认为无靶点肉瘤的患者。

招募条件：

年龄在18-75岁之间；

无严重心、肝、肾等器官功能不全；

未接受过靶向药物治疗；

自愿参加并签署知情同意书。

六、试验流程及注意事项

试验分为两个阶段：筛选阶段和治疗阶段。

筛选阶段：患者需提供完整的病历资料，包括病理报告、影像学检查报告等。经过专家评估后，符合条件的患者将进入治疗阶段。

治疗阶段：患者将接受靶向药物治疗，同时进行定期的随访和评估。治疗过程中，患者需按照医生的建议进行相关检查，并遵循医嘱调整治疗方案。

注意事项：参加试验的患者需保持良好的沟通，及时向医生反馈病情变化。同时，患者需遵守试验规定，不得自行中断治疗或更改治疗方案。

七、如何参与试验？

如果您或您的亲友符合招募条件，可以通过以下方式参与试验：

拨打全球好药网咨询热线：400-119-1082，了解更多试验信息；

前往全球好药网官方网站，在线提交申请；

联系您所在医院的肿瘤科医生，咨询参与试验的相关事宜。

八、温馨提示

肉瘤无靶点要求靶点靶向药试验为无靶点肉瘤患者带来了新的希望。通过参与试验，患者有机会获得针对性的靶向药物治疗，提高生存率和生活质量。全球好药网将竭诚为您提供相关信息和支持，助力每一位患者找到治疗希望。

入选标准

1、受试者应当理解研究程序且在筛选前签署知情同意书。

2、骨肉瘤患者需年龄≥16岁，且体重≥40kg。其余所有队列患者需年龄≥18岁。

3、对于剂量递增阶段，受试者需为经组织学确认的实体瘤患者，该实体瘤经标准治疗失败、或不耐受标准治疗、或无标准治疗。

4、对于扩展阶段的肉瘤（非骨肉瘤）（队列 2）、胰腺癌（队列3）、三阴性乳腺癌（队列4）、肺癌（队列5）、及骨肉瘤（队列8）和其他晚期实体瘤（队列9）受试者：受试者必须具有组织学确认的胰腺癌、三阴性乳腺癌、肺癌（包括非小细胞肺癌和小细胞肺癌）、肉瘤（非骨肉瘤）、骨肉瘤或其他晚期实体肿瘤，且已经当地标准治疗后进展、目前没有可适用的标准治疗方式或拒绝标准治疗的（标准治疗指当地已获批临床使用、可适用于该适应症的治疗），并至少有一个可测量病灶（根据RECIST 1.1）。受试者愿意接受活检。

5、对于扩展阶段的胶质瘤（队列6）患者：

a) 受试者必须具有组织学确认的高级别胶质瘤（或其他经由研究者判定具有明确治疗需求的胶质瘤患者，依据2016 CNS WHO标准）；

b) 经当地标准治疗后进展、目前没有可适用的标准治疗方式或拒绝标准治疗（标准治疗包括手术、替莫唑胺治疗、放射治疗和其他当地已获批临床使用的治疗，比如贝伐珠单抗和肿瘤治疗电场等）；

c) 至少有一个可测量病灶（根据RANO标准）；

d) 对于接受过开颅手术或颅内活检的患者，手术或活检部位需充分愈合，无引流或蜂窝组织炎。

6、对于扩展阶段的腱鞘巨细胞瘤（队列1和队列7）患者：

a) 诊断为TGCT【包括色素绒毛结节性滑膜炎（PVNS）或腱鞘巨细胞瘤（GCTTS）】，且需：（i）经组织病理学确诊；（ii）不可切除，其定义为满足以下3种情形之一：① 肿瘤位于解剖部位复杂、侵犯范围广泛，不能够完整切除的；② 外科手术可能造成功能障碍或严重并发症的；③因各种原因患者不能或者不愿意接受手术治疗的；

b) 符合RECIST1.1定义的靶病灶可测量标准（除需满足最小尺寸2cm以上外），根据MRI 扫描结果进行评估；

c) 存在因TGCT肿瘤引发的症状，至少包括以下之一：(i)在首次给药前2周内，最严重的疼痛评分至少为4分(基于0到10分的评分量表，其中10分代表“患者能想象到的最严重的疼痛”)，(ii)在首次给药前2周内，最严重的僵硬度评分至少为4分（基于0到10分的评分量表，其中10分代表“患者能想象到的最严重的僵硬度”）；(iii)对于最严重疼痛评分和最严重僵硬度评分均不足4分但仍存在明确治疗需求的TGCT患者，将由研究者依据患者参加本研究的风险和获益情况综合判断是否纳入；

d) 在第1周期第1天前的2周内保持经研究者认可的稳定的止痛药使用方案（仅适用于需要止痛的患者）；

e) 在第1周期第1天的前2周内，在连续7天中有4天正确完成了简约疼痛评分最差疼痛数值评价量表（BPI-Worst-Pain-NRS）及最差僵硬度数值评价量表（Worst-Stiffness-NRS）的评价；

f) 在整个研究过程中，具有完成BPI-Worst-Pain-NRS、Worst-Stiffness-NRS 等自评工具的意愿和能力；

g) 患者愿意接受活检；

h) 针对队列7，需既往接受过高选择性靶向CSF-1/CSF-1R抑制剂治疗，但在既往接受CSF-1/CSF-1R抑制剂治疗中已获得影像学客观缓解且尚未发生进展的患者除外。

7、ECOG 评分为0分或1分。

8、预计生存期≥3个月。

9、良好的器官和骨髓功能，首次给药前14天内取得的实验室检查结果满足下述要求：

a) 中性粒细胞绝对计数（ANC）≥1.5×10^9/L；

b) 血小板计数（PLT）≥75×10^9/L（首次给药前14天内未输血）；

c) 血红蛋白（Hb）≥90g/L；

d) 总胆红素（TBIL）≤1.5×ULN（TGCT患者需满足总胆红素≤1.0×ULN）；

e) 天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2.5×ULN（TGCT患者需满足AST≤1.5×ULN，且ALT≤1.5×ULN）；

f) 碱性磷酸酶（ALP）≤1.5×ULN（仅适用于TGCT患者）；

g) 血肌酐≤1.5×ULN，或肌酐清除率≥50 mL/min（Cockcroft-Gault公式）。

注：如果筛选期实验室检查结果不符合上述标准，仅允许在筛选期内进行至多一次经研究者判断需要进行的复测。

排除标准

1、已知对研究药物组成成分过敏史。

2、对于扩展阶段受试者（队列7除外），既往接受过高选择性靶向CSF-1/CSF-1R抑制剂治疗。既往接受过包含CSF-1/CSF-1R通路的多激酶抑制剂治疗的患者允许纳入，如伊马替尼（imatinib）和尼罗替尼（nilotinib）。

3、已知存在其他恶性肿瘤正在接受治疗或首剂研究药物3年内接受过治疗的，不包括已治愈的皮肤基底细胞癌、皮肤鳞状细胞癌、其他原位癌。

4、对于扩展阶段的胶质瘤（队列6）患者，满足以下任何一条：

a) 入组前3个月内接受过放射治疗。（针对入组前≥4周内接受过放射治疗的患者，如果MRI检查确认有一个位于放射区域之外的新病灶，且与治疗相关的AE在入组前均已得到解决，则可以被纳入）；

b) 首次给药前6个月内出现脑卒中、颅内脓肿或动/静脉血栓形成史，如脑血管意外（包括暂时性脑缺血）、深静脉血栓形成和肺栓塞；

c) 在入组前30天内使用过酶诱导的抗惊厥药物治疗；

d) 高血压危象或高血压脑病史，或高血压控制不佳。

5、对于扩展阶段的TGCT（队列1和队列7）患者，满足以下任何一条：

a) 已知转移的PVNS/GCT-TS；

b) 受累关节合并严重关节病、严重疾病、未控制的感染，或其他研究认为可能会影响受试者参与研究和影响研究结果的疾病史或精神病史；

c) 已知存在MRI禁忌症。

6、对于扩展阶段的TGCT（队列7）患者，满足以下任何一条：

a) 既往曾因为药物性肝损伤或其他与肝功能相关的严重不良事件而退出研究或终止治疗的患者；

b) 先前接受高选择性靶向CSF-1/CSF-1R抑制剂治疗的时间距离接受首次研究药物时间≤5个半衰期或≤4 周（以较短者为准）的患者（建议与申办者讨论确认）；

c) 既往曾发生过≥2级胆红素升高且伴有≥3级ALT/AST升高的患者；

d) 因任何其他不良事件而退出研究或终止治疗，研究者评估尚未完全恢复者。

7、受试者存在具有显著影响口服药物吸收的因素，如无法口服研究药物、明显的恶心呕吐、吸收不良、胆管外引流、大段小肠切除术等。

8、先前接受其他抗肿瘤治疗（包括化疗、放疗、内分泌治疗和分子靶向治疗）时间距离接受首次研究药物时间≤5个半衰期或≤4周（以较短者为准）（亚硝基脲或丝裂霉素的化疗应在首次研究药物前6周完成）。

9、首次使用研究药物前4周内进行过大手术，或存在既往手术伤口未愈合、感染或裂开者。

10、先前抗肿瘤治疗（化疗、放疗、包括免疫治疗在内的其他抗肿瘤疗法）引起的不良事件未恢复至≤2级（CTCAE 5.0）（除外脱发，白癜风）。

11、首次使用研究药物前2周内需使用皮质类固醇作为抗肿瘤治疗。

12、首次使用研究药物前14天内应用过CYP3A4强抑制剂或诱导剂（包括葡萄柚汁、葡萄柚杂交品种、石榴、杨桃、柚子、塞维利亚橘子及果汁或其他加工品）。

13、存在活跃的中枢神经系统转移，包括脑水肿、需要系统性激素治疗、脑转移病灶出现进展、软脑膜转移、其他与中枢神经系统转移相关的临床症状等（不适用于胶质瘤患者）。

14、心功能不全或重要心血管病史，包括：

a) 纽约心脏协会（NYHA）III级或IV级心脏病，活动性缺血或任何其他不受控制的心脏病，例如心绞痛、需要治疗的临床症状明显的心律不齐、难以控制的高血压或充血性心力衰竭；

b) 心率校正的QT间期延长（通过Fridericia公式校正QTc间期，QTcF> 480 ms），或长QT综合征病史。

c) 左心室射血分数（LVEF）<50％或低于正常值的下限（以较高者为准）。

15、患有Gilbert综合症或其他可能会导致在研究期间更容易出现肝功能检查（LFT）异常疾病【包括但不限于非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和肝硬化】的患者。

16、已知的活动性人类免疫缺陷病毒（HIV抗体检测结果阳性）、活动性乙型肝炎（HBsAg阳性且HBV-DNA >参考值范围上限）或活动性丙型肝炎感染（HCV Ab阳性且HCV-RNA>参考值范围上限）。

17、已知的活动性结核病。

18、顽固性/无法控制的腹水或胸腔积液的患者。