【南平】白血病无靶点要求靶点靶向药免费试验（患者招募）

本文概述了白血病作为一种严重的血液系统恶性肿瘤对患者生命质量的严重影响。重点介绍了全球好药网联合专业医疗团队开展“白血病无靶点要求靶点靶向药试验”，为无靶点白血病患者带来新的治疗希望。文章详细阐述了试验的意义、流程及参与条件，并鼓励符合条件的患者积极参与。拨打全球好药网咨询热线：400-119-1082，了解更多详情。

【南平】白血病无靶点要求靶点靶向药免费试验

项目名称：免费口服|FCN-338 联合阿扎胞昔或 化疗治疗髓系肿瘤患者的II 期临床研究

药品名称：FCN-338

基因分型：靶向药

突变基因：无靶点要求

临床期数：Ⅱ期

治疗线数：标准治疗失败

适应症状：复发性AML，难治性AML

项目优势：FCN-338片是复星医药自主研发的BCL-2选择性小分子抑制剂。BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）是一种抗凋亡蛋白基因，主要位于线粒体外膜，通过调控凋亡级联反应中重要信号分子细胞色素C（Cytc）以及SMAC的释放，来抑制凋亡。BCL-2蛋白在多种恶性血液肿瘤细胞中过表达，对肿瘤的发生和耐药有重要的影响。FCN-338可以通过抑制BCL-2蛋白，从而促进癌细胞凋亡。

【南平】白血病无靶点要求靶点靶向药免费试验

概述

白血病是一种严重的血液系统恶性肿瘤，严重影响患者的生命质量。近年来，靶向治疗在白血病治疗领域取得了显著成果，然而，部分患者因无靶点而无法接受靶向治疗。好消息是，全球好药网携手专业医疗团队，正在开展“白血病无靶点要求靶点靶向药试验”，为这部分患者带来新的治疗希望。如果您或您的亲友正面临这一困境，欢迎拨打全球好药网咨询热线：400-119-1082，了解更多详情。

一、白血病无靶点患者面临的困境

白血病根据遗传学特征可分为多种类型，其中，部分患者因基因突变导致无靶点，使得常规靶向治疗无效。这类患者往往需要接受化疗、放疗等传统治疗方式，不仅疗效有限，副作用也较大。因此，寻找新的治疗手段成为当务之急。

二、无靶点要求靶点靶向药试验的意义

无靶点要求靶点靶向药试验旨在为无靶点的白血病患者寻找合适的靶向药物。通过基因检测、药效评估等手段，为患者筛选出具有针对性的靶向药物，以提高治疗效果。这一试验具有以下意义：

提高无靶点白血病患者的生活质量；

为患者提供更多治疗选择，增加治愈机会；

推动白血病治疗领域的发展，为后续研究提供宝贵经验。

三、试验流程与参与条件

参加“白血病无靶点要求靶点靶向药试验”的患者需满足以下条件：

经病理学检查确认为白血病患者；

基因检测结果显示无明确靶点；

年龄在18-70岁之间；

自愿参加试验，并签署知情同意书。

试验流程如下：

患者报名：拨打全球好药网咨询热线：400-119-1082，登记个人信息；

专业评估：由专业医疗团队对患者进行评估，确定是否符合试验条件；

基因检测：为患者进行基因检测，筛选出具有针对性的靶向药物；

临床试验：患者按照医生指导，接受靶向药物治疗，并定期随访；

数据收集：收集患者治疗过程中的数据，为后续研究提供支持。

四、全球好药网助力患者寻找治疗希望

全球好药网作为专业的抗癌新药、热门抗癌药信息交流平台，一直致力于为肿瘤患者提供最新、最全的抗癌药物信息。此次携手专业医疗团队开展“白血病无靶点要求靶点靶向药试验”，旨在为无靶点白血病患者提供更多治疗选择。

如果您或您的亲友正遭遇白血病无靶点的困扰，欢迎拨打全球好药网咨询热线：400-119-1082，我们将为您提供详细的信息咨询，帮助您了解试验相关事宜，为您的治疗之路提供支持。

五、温馨提示

无靶点要求靶点靶向药试验为无靶点白血病患者带来了新的治疗希望。在全球好药网和专业医疗团队的共同努力下，我们相信越来越多的患者将受益于这一试验，重拾健康的生活。如果您符合试验条件，欢迎积极参与，共同为白血病治疗事业贡献力量。全球好药网咨询热线：400-119-1082，期待您的来电。

入选标准

1 签署知情同意书时年龄≥18周岁。

2 队列A: 符合WHO 2016标准，诊断为R/R AML（骨髓中原始细胞≥5%）的患者[除外急性早幼粒细胞（APL）和BCR-ABL阳性的AML]，符合下列任何一项定义： 1) 复发性AML：完全缓解（CR，CRi）后外周血再次出现白血病细胞或骨髓中原始细胞≥5%（除外巩固化疗后骨髓再生等其他原因）或髓外出现白血病细胞浸润； 2) 难治性AML：经过标准方案治疗2个疗程无效的初治病例；CR后经过巩固强化治疗，12个月内复发者；12个月后复发但经过常规化疗无效者；2次或多次复发者；髓外白血病持续存在者。

3 队列B: 符合WHO 2016标准，诊断为 1L unfit AML的患者[除外急性早幼粒细胞（APL）和BCR-ABL阳性的AML]。具体定义为： 因年龄或合并症不耐受标准诱导化疗(标准剂量阿糖胞苷和蒽环类药物的诱导方案)，患者须符合以下定义之一: 1）> 75周岁 2）60~74周岁，至少存在如下合并症之一: ？ 美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分 2 或 3； ？ 充血性心力衰竭(Congestive Heart Failure,CHF)病史需要治疗或射血分数(Ejection Fraction,EF)<50% 或慢性稳定性心绞痛; ？ 一氧化碳弥散量(Diffusing capacity of the Lung for Carbon Monoxide, DLCO)≤65%或FEV1 ≤65%; ？ 肌酐清除率(Creatinine clearanceCCr)≥30mL/min 且<45ml/min；中度肝功能损伤伴总胆红素>1.5且≤3.0xULN; ？ 在进入研究之前，研究者认为不适合强化疗的合并症都须经过申办方的确认。 3）<60周岁，但因合并症不耐受标准诱导化疗(标准剂量阿糖胞苷和蒽环类药物的诱导方案)。或者，研究者根据指南判断不能从强化化疗获益的高危 AML 患者。

4 队列C：符合WHO 2016标准，诊断为1L fit AML的患者[除外急性早幼粒细胞（APL）和BCR-ABL阳性的AML]。

5 队列D：符合WHO 2016标准，经骨髓穿刺及活检等检查诊断为中高危MDS（IPSS-R>3分）/CMML（CMML-1/2）且未接受过去甲基化治疗或化疗的患者。

6 美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分为 0-2分（1L unfit AML有合并症的患者0-3分）

7 患者能接受FCN-338口服给药。

8 预期生存期≥3个月。

9 骨髓、肝肾功能状况： 1) 血常规：白细胞≤20×109/L（允许羟基脲降白细胞治疗） ？ 肝功能（除外1L unfit AML有相应合并症的患者）； ？ 总胆红素（TBIL）≤1.5×ULN； ？ 天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2.5×ULN； ？ 凝血功能：国际标准化比值（INR）和活化部分凝血活酶时间（APTT）和凝血酶原时间（PT）≤1.2×ULN。 2) 肾功能（除外1L unfit AML有相应合并症的患者）： ？ 血清肌酐(Creatinine.Cr)≤1.5xULN 或内生肌酐清除率(Creatinine Clearance rateCCr)≥60ml/min(用CKD-EPI公式计算，具体计算公式见附录10)。

10 育龄期女性患者或伴侣为育龄期妇女的男性患者，需在整个治疗期及末次给药后至少3个月内采取高效的避孕措施。 高效（失败率<1%/年）避孕方法定义如下： 1) 完全禁欲为首选方式；定期禁欲是不可接受的； 2) 手术节育；可接受的绝育手术有：输精管结扎术、双侧输卵管结扎术、双侧卵巢切除术或子宫切除术； 3) 宫内节育器； 4) 双屏障法（避孕海绵、隔膜或带杀精凝胶或乳膏的宫颈帽和避孕套）；

11 患者能够理解并自愿签署书面知情同意书，知情同意书必须在执行任何试验指定的研究程序前签署。

12 患者能够遵守研究程序和方案规定的访视。

排除标准

1 诊断为急性早幼粒细胞白血病患者（FAB分类AML-M3或WHO诊断分型APL伴PML-RARα）或BCR-ABL阳性的AML患者或既往有骨髓增殖性疾病（MPN）病史。

2 因既往化疗药物或放射治疗导致持续的毒性未恢复至 CTCAE 5.0版≤1级（脱发除外）。

3 有已知的中枢神经系统白血病浸润。

4 接受过异基因造血干细胞移植或过继免疫细胞治疗，或1年内进行过自体造血干细胞移植。

5 使用治疗剂量抗凝剂以及抗血小板药物，但允许采用低剂量的抗凝药物维持中心静脉导管开放。

6 在首次接受研究药物前14天内，接受了放射治疗、手术、免疫治疗、激素治疗、靶向治疗、生物治疗或有抗肿瘤作用的中草药治疗或任何临床研究治疗（羟基脲和白细胞分离术除外）。

7 在首次接受研究药物前14天内，使用了造血细胞因子（粒细胞集落刺激因子（G-CSF））、粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）或红细胞生成素）。

8 根据研究者判断，手术治疗后未充分恢复的患者，包括首次接受研究药物前28天内实施大型手术和研究开始前14天内实施小型手术（不包括病理组织活检术）的患者。

9 根据研究者判断，存在影响FCN-338吸收的胃肠道疾病。

10 研究开始前180天内曾出现不稳定性心绞痛、心肌梗塞、进行冠状动脉重建术或严重的消化道出血。

11 无法控制的并发疾病包括但不限于：无法控制的严重感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定心绞痛、心律失常或可能影响研究依从性的精神疾病/社会环境。

12 12. 有活动性真菌、细菌和/或病毒性感染，包括但不限于活动性人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型或丙型病毒性肝炎。急性或者慢性活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染者：乙肝表面抗原(HbsAg)和/或乙肝核心抗体（HbcAb）阳性且HBV-DNA高于正常上限;丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性且RNA阳性。HIV感染者(HIV抗体阳性)。

13 既往Bcl-2 靶向药物耐药（如果患者曾接受Bcl-2 抑制剂治疗但未发生耐药则可纳入本研究）。

14 参加研究前3年内曾诊断为任何其他恶性肿瘤。经根治性治疗的早期恶性肿瘤（原位癌或Ⅰ期肿瘤）除外，如充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌或宫颈原位癌。

15 妊娠或哺乳的女性。

16 研究者认为患者不合适参与本研究的任何其他情形或状况。