【泸州】多发性骨髓瘤免费试验（患者招募）

本文介绍了多发性骨髓瘤（MM）的认识、新药临床试验的开展及其对患者的影响。指出我国MM发病率上升，治疗具有挑战性。新药试验为患者提供新治疗机会，并强调参与试验可享受专业医疗关怀和为科研贡献力量。文章还详细说明了如何参与试验及注意事项，呼吁符合条件的患者积极报名，为自身和全球患者带来新希望。

【泸州】多发性骨髓瘤免费试验

项目名称：【国外CART】多发性骨髓瘤中的TriPRIL CAR T细胞

药品名称： CAR T细胞疗法

基因分型：

突变基因：

临床期数：Ⅰ期

治疗线数：

适应症状：多发性骨髓瘤 多发性骨髓瘤复发 难治性多发性骨髓瘤

项目优势：

【泸州】多发性骨髓瘤免费试验

一、认识多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，简称MM）是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤。近年来，随着人口老龄化，我国多发性骨髓瘤的发病率逐年上升。作为一种难以治愈的血液肿瘤，多发性骨髓瘤的治疗一直是医学界的一大挑战。

二、多发性骨髓瘤试验：新药研发的曙光

为了寻找更有效的治疗手段，全球范围内开展了多项针对多发性骨髓瘤的新药临床试验。这些试验旨在评估新型药物的安全性和有效性，为患者带来新的治疗希望。

三、多发性骨髓瘤试验招募患者：参与试验的益处

1. 获得新型药物治疗的机会：参与多发性骨髓瘤试验的患者将有机会使用尚未上市的抗癌新药，这些新药可能具有更好的疗效和安全性。

2. 全面的医疗关怀：试验期间，患者将得到专业的医疗团队全程关注，确保治疗过程中的安全和舒适。

3. 为科研贡献力量：参与试验的患者将成为科研的重要一环，为全球多发性骨髓瘤患者提供更多治疗选择。

四、如何参与多发性骨髓瘤试验？

1. 了解试验信息：通过全球好药网等专业平台，了解多发性骨髓瘤试验的最新进展和招募信息。

2. 咨询专业医生：与医生沟通，了解试验的适应症、禁忌症以及可能的风险和收益。

3. 报名参加：符合条件且有意愿的患者，可向全球好药网咨询热线400-119-1082报名，工作人员将协助您完成报名手续。

五、注意事项

1. 严格遵循医生指导：试验期间，患者应遵循医生的指导，按时服药、复查，并如实反馈病情。

2. 保持良好的心态：面对疾病，保持积极的心态至关重要。患者应学会调整情绪，保持乐观。

3. 密切关注身体状况：试验期间，患者应密切关注自身身体状况，如有异常，及时与医生沟通。

六、温馨提示

多发性骨髓瘤试验为患者带来了新的治疗希望，参与试验不仅有助于自己，还能为全球多发性骨髓瘤患者贡献力量。如果您或您的亲友符合试验条件，欢迎拨打全球好药网咨询热线400-119-1082，开启新希望的大门。

入选标准

能够理解并愿意签署书面知情同意书。

签署知情同意书时年龄≥18 岁。

东部肿瘤协作组 (ECOG) 表现状态 0-2预期寿命大于 12 周经组织学或细胞学证实的复发/难治性多发性骨髓瘤诊断。记录的可测量疾病包括至少一项或多项以下标准：

血清 M 蛋白 ≥0.5 g/dL尿 M 蛋白 ≥200 mg/24 小时受累血清游离轻链≥100 mg/L，κ/λ比异常

影像学上有超过 1 个髓外病变，包括至少 1 个大小为 1 厘米或更大且能够进行影像学评估的病灶

骨髓浆细胞≥30%复发/难治性多发性骨髓瘤，之前至少接受过 3 种全身治疗方案，包括蛋白酶体抑制剂、IMiD 和抗 CD38 抗体;或在用蛋白酶体抑制剂、IMiD 和抗 CD38 抗体治疗后患有“三重难治”疾病，作为相同或不同方案的一部分。注意：IMWG 标准将难治性疾病定义为在接受治疗之时或 60 天内疾病进展 注意：诱导治疗联合或不联合造血干细胞移植以及联合或不联合维持治疗均被视为单一方案。

足够的器官和骨髓功能定义如下：

清醒时室内空气的 O2 饱和度≥92%ECHO 或 MUGA 扫描显示 LVEF ≥40%ANC ≥1.0k/μl，PLT ≥50k/μl，(注意：7 天内不允许输注血小板;7 天内不允许使用生长因子 neupogen，14 天内不允许使用 neulasta)肌酐清除率≥50 mL/min 且未进行透析AST/ALT<3 x ULN直接胆红素<1.5 x ULN(吉尔伯特综合征允许 x 3 ULN)

PTT，PT/INR<1.5 x ULN，除非针对血栓栓塞事件使用稳定剂量的抗凝剂(有任何血栓栓塞性卒中史;或 60 天内有 2 级或更大出血史的患者除外)消除任何先前治疗的 AE(允许 G2 脱发和 G2 感觉神经病变，根据上述资格标准允许血细胞减少)既往或同时患有恶性肿瘤，其自然病史或治疗不会干扰研究方案的安全性或有效性评估的参与者有资格参加本试验。

TriPRIL CAR T 细胞对发育中的人类胎儿的影响尚不清楚。有生育能力的男性和女性参与者必须同意在进入研究之前、在研究参与期间以及完成 TriPRIL CAR T 细胞给药后的 6 个月内使用高效的避孕方法。如果一名妇女在她或她的伴侣参与本研究期间怀孕或怀疑她怀孕了，她应立即通知她的主治医生。注意：高效的避孕方法包括：

完全禁欲

女性绝育术(输卵管结扎术、双侧卵巢切除术和/或子宫切除术)

男性绝育，筛选前至少 6 个月

宫内节育器

口服、注射或植入激素避孕和屏障避孕方法

愿意遵守并能够容忍研究程序，包括根据 FDA 指南长达 15 年的长期安全性随访

来自非流动细胞的受试者的单采产品被制造场所接收并接受用于细胞处理。注意：只有在确认所有其他资格标准后，才会接受单采产品

排除标准

使用以下任何一种疗法进行治疗，具体如下：

在预定的白细胞分离术之前 14 天内对多发性骨髓瘤进行任何先前的全身治疗，除非与医疗监测员讨论

在白细胞分离术前 14 天内接受高剂量(例如，>10 mg 泼尼松或等效物)全身类固醇治疗或任何其他形式的免疫抑制治疗

白细胞分离术前3个月内进行自体干细胞移植

任何先前的同种异体干细胞移植

白细胞分离术 6 个月内的其他 CAR-T 细胞疗法

有乙型肝炎病史但已接受抗病毒治疗且病毒 DNA 检测不到 6 个月的受试者符合条件

因乙型肝炎病毒疫苗而血清反应呈阳性且无体征或活动性感染的受试者符合条件

患有丙型肝炎但已接受抗病毒治疗且 6 个月内未显示可检测到 HCV 病毒 RNA 的受试者符合条件

在预定的白细胞分离术之前 14 天内对多发性骨髓瘤进行任何先前的全身治疗，除非与医疗监测员讨论

在白细胞分离术前 14 天内接受高剂量(例如，>10 mg 泼尼松或等效物)全身类固醇治疗或任何其他形式的免疫抑制治疗

白细胞分离术前3个月内进行自体干细胞移植

任何先前的同种异体干细胞移植

白细胞分离术 6 个月内的其他 CAR-T 细胞疗法

使用以下任何一种疗法进行治疗，具体如下：

浆细胞白血病或浆细胞白血病病史

没有其他可测量疾病证据的孤立性浆细胞瘤患者

归因于与 CAR-T 细胞具有相似化学或生物成分的化合物的过敏反应史

氟达拉滨或环磷酰胺方案规定剂量的禁忌症

因先前的抗癌治疗而未从不良事件中恢复的参与者(即残留毒性 > 1 级)，脱发和≤2 级感觉神经病变除外。

需要全身治疗的活动性细菌、病毒或真菌感染(孤立发热本身可能不构成活动性感染，例如与疾病相关)

有症状的充血性心力衰竭

筛查前 6 个月内出现不稳定型心绞痛、心律失常或心肌梗塞 (MI) 显着肺功能障碍

需要免疫抑制治疗的自身免疫性疾病

入组后三个月内发生肺栓塞或 DVT 或不受控制的血栓栓塞事件。如果从入组时间起超过三个月，则允许对有 DVT 或 PE 病史的抗凝剂(例如，华法林、低分子量肝素、Xa 因子抑制剂)进行治疗性给药。允许进行预防性抗凝。

近期严重出血(过去 60 天内)

筛查时血清阳性并有活动性乙型或丙型肝炎感染的证据，或 HIV 血清阳性

恶性肿瘤累及活跃的中枢神经系统 (CNS)。注：无症状、稳定且先前接受过中枢神经系统疾病有效治疗的受试者在与医学监测员讨论后可能符合条件。

任何活动性或先前 CNS 病理学迹象，包括癫痫病史、癫痫发作、麻痹、失语、中风、蛛网膜下腔出血或 CNS 出血、严重脑损伤、痴呆、小脑疾病、帕金森病、器质性脑综合征或精神病。

在过去 3 年内需要治疗或未完全缓解的与骨髓瘤无关的活动性恶性肿瘤。此标准的例外情况包括成功治疗的非转移性基底细胞或鳞状细胞皮肤癌，或不需要治疗的前列腺癌。其他类似的恶性病症可以与医学监测员讨论并得到其许可。

怀孕或哺乳的女性或未使用有效避孕方法的育龄女性

受试者有任何显着的医疗状况、实验室异常或精神疾病，会阻止受试者参与书面研究(或完全访问医疗记录)，包括跟进、数据解释或将受试者置于不可接受的风险中

参与者同时服用可能干扰研究的任何其他药物(需要咨询主要研究者)浆细胞白血病或浆细胞白血病病史

没有其他可测量疾病证据的孤立性浆细胞瘤患者

归因于与 CAR-T 细胞具有相似化学或生物成分的化合物的过敏反应史

氟达拉滨或环磷酰胺方案规定剂量的禁忌症

因先前的抗癌治疗而未从不良事件中恢复的参与者(即残留毒性 > 1 级)，脱发和≤2 级感觉神经病变除外。

需要全身治疗的活动性细菌、病毒或真菌感染(孤立发热本身可能不构成活动性感染，例如与疾病相关)

有症状的充血性心力衰竭

筛查前 6 个月内出现不稳定型心绞痛、心律失常或心肌梗塞 (MI) 显着肺功能障碍

需要免疫抑制治疗的自身免疫性疾病

入组后三个月内发生肺栓塞或 DVT 或不受控制的血栓栓塞事件。如果从入组时间起超过三个月，则允许对有 DVT 或 PE 病史的抗凝剂(例如，华法林、低分子量肝素、Xa 因子抑制剂)进行治疗性给药。允许进行预防性抗凝。

近期严重出血(过去 60 天内)

筛查时血清阳性并有活动性乙型或丙型肝炎感染的证据，或 HIV 血清阳性

有乙型肝炎病史但已接受抗病毒治疗且病毒 DNA 检测不到 6 个月的受试者符合条件

因乙型肝炎病毒疫苗而血清反应呈阳性且无体征或活动性感染的受试者符合条件

患有丙型肝炎但已接受抗病毒治疗且 6 个月内未显示可检测到 HCV 病毒 RNA 的受试者符合条件恶性肿瘤累及活跃的中枢神经系统 (CNS)。注：无症状、稳定且先前接受过中枢神经系统疾病有效治疗的受试者在与医学监测员讨论后可能符合条件。

任何活动性或先前 CNS 病理学迹象，包括癫痫病史、癫痫发作、麻痹、失语、中风、蛛网膜下腔出血或 CNS 出血、严重脑损伤、痴呆、小脑疾病、帕金森病、器质性脑综合征或精神病。

在过去 3 年内需要治疗或未完全缓解的与骨髓瘤无关的活动性恶性肿瘤。此标准的例外情况包括成功治疗的非转移性基底细胞或鳞状细胞皮肤癌，或不需要治疗的前列腺癌。其他类似的恶性病症可以与医学监测员讨论并得到其许可。

怀孕或哺乳的女性或未使用有效避孕方法的育龄女性

受试者有任何显着的医疗状况、实验室异常或精神疾病，会阻止受试者参与书面研究(或完全访问医疗记录)，包括跟进、数据解释或将受试者置于不可接受的风险中

参与者同时服用可能干扰研究的任何其他药物(需要咨询主要研究者)