【文山】多发性骨髓瘤免费试验（临床研究患者招募）

本文主要介绍了多发性骨髓瘤这一恶性肿瘤，及其新药临床试验的相关信息。指出多发性骨髓瘤虽罕见，但对患者影响巨大。随着医疗科技的发展，多项新药临床试验为患者提供了新的治疗选择。文章同时强调了参与试验患者的权益保障，包括知情同意、隐私保护和免费治疗等。此外，还提供了如何加入多发性骨髓瘤试验的步骤，并介绍了全球好药网在相关信息交流方面的服务。最后，鼓励患者勇敢面对疾病，拥抱希望。

【文山】多发性骨髓瘤免费试验

项目名称：【国外CAR-T】靶向 NKG2D 配体的嵌合抗原受体修饰 T 细胞的安全性研究

药品名称：T 细胞靶向 NKG2D 配体

基因分型：

突变基因：

临床期数：Ⅰ期

治疗线数：一线失败

适应症状：急性髓性白血病 (AML)/晚期骨髓增生异常综合征 (MDS-RAEB) 和多发性骨髓瘤患者

项目优势：Celyad Oncology SA

【文山】多发性骨髓瘤免费试验

一、多发性骨髓瘤：一场无声的战斗

在众多恶性肿瘤中，多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）是一种相对罕见的疾病，但它给患者带来的痛苦和挑战却是巨大的。作为一种起源于浆细胞的恶性肿瘤，多发性骨髓瘤在全球范围内影响着成千上万的肿瘤患者。

二、多发性骨髓瘤试验：新药研发的曙光

随着医疗科技的不断发展，针对多发性骨髓瘤的治疗方法也在不断进步。为了寻求更有效、更安全的治疗方案，全球范围内开展了多项针对多发性骨髓瘤的新药临床试验。这些试验不仅为患者提供了新的治疗选择，也为科研人员提供了宝贵的临床数据。

三、加入多发性骨髓瘤试验：患者的权益保障

对于患者而言，加入多发性骨髓瘤试验意味着有机会接触到最新的治疗药物，同时也为科学研究做出了贡献。然而，许多患者对于临床试验的了解并不充分，担心参与试验会带来额外的风险。事实上，参与临床试验的患者享有以下权益保障：

知情同意：患者有权了解试验的目的、过程、可能的风险和收益，并在完全自愿的基础上做出是否参加的决定。

隐私保护：患者的个人隐私受到严格保护，试验数据仅用于科研目的，不会泄露给第三方。

免费治疗：参与试验的患者将免费获得试验药物及相关的医疗检查。

专业监护：患者在试验期间将得到专业医生的监护和指导，确保治疗过程的安全性和有效性。

四、如何加入多发性骨髓瘤试验？

如果您或您的家人被诊断为多发性骨髓瘤，并且希望了解更多关于新药试验的信息，以下是一些加入试验的步骤：

咨询医生：首先，与您的医生讨论关于新药试验的可能性，了解是否有适合您的临床试验。

了解信息：通过专业网站、医学杂志等渠道了解多发性骨髓瘤试验的具体信息，包括试验药物、适应症、参与条件等。

联系机构：联系开展临床试验的医疗机构或研究组织，咨询参与试验的详细流程和注意事项。

评估风险：在充分了解试验信息的基础上，评估参与试验的风险和收益，做出明智的决策。

五、全球好药网：多发性骨髓瘤试验的桥梁

全球好药网作为一个专业的抗癌新药信息交流平台，致力于为肿瘤患者提供最新、最全面的抗癌药物临床研究信息。我们关注多发性骨髓瘤试验的进展，为患者提供以下服务：

及时发布多发性骨髓瘤试验的最新信息，帮助患者了解试验进展。

提供专业的咨询服务，解答患者关于试验的疑问。

协助患者与医疗机构对接，简化参与试验的流程。

如果您有任何关于多发性骨髓瘤试验的疑问或需求，欢迎拨打全球好药网咨询热线：400-119-1082，我们将为您提供专业、贴心的服务。

六、温馨提示：勇敢面对，拥抱希望

多发性骨髓瘤是一场无声的战斗，但每一位患者都不是孤身一人。通过参与多发性骨髓瘤试验，我们不仅能够为科研贡献力量，也能够为自己和他人带来治疗的新希望。勇敢面对疾病，拥抱希望，让我们一起为战胜多发性骨髓瘤而努力。

入选标准

　　一般资格标准：

　　ECOG 表现状态为 0 或 1。基于先前治疗的周围神经病变的 ECOG 表现状态为 2 的多发性骨髓瘤患者符合条件。

　　能够理解并愿意签署书面知情同意书。

　　AML、MDS-RAEB 或多发性骨髓瘤的病理证实。

　　同意在研究前、参与研究期间以及完成 CM-CS1 CART 细胞给药后 4 个月使用适当的避孕措施。

　　能够遵守研究访问时间表和其他协议程序。

　　在 CM-CS1 输注后的最初 10 天内愿意留在布莱根妇女医院 50 英里半径范围内AML、MDS-RAEB 患者的疾病特定资格标准：

　　根据 WHO 分类(不包括 CMML)的 AML 和 MDS-RAEB 的病理学确认，未缓解(定义为骨髓或外周血中 > 5% 的原始细胞)并且没有合理的标准治疗方案。

　　没有已知或疑似中枢神经系统疾病。需要进行神经系统检查，并且提示潜在 CNS 疾病的体征或症状需要进行 CNS 成像。

　　入组后至少 4 周内被认为不需要额外治疗的疾病状态。

　　预期寿命大于 4 周。

　　参与者必须具有令人满意的器官功能，定义如下：

　　总胆红素≤2.0×机构正常上限(已知吉尔伯特综合征的受试者除外)

　　AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤3 × 机构正常上限

　　肌酐 ≤ 2.0 mg/dL多发性骨髓瘤患者的疾病特定资格标准：

　　根据国际骨髓瘤工作组诊断标准诊断活动性多发性骨髓瘤。

　　复发或复发/难治性多发性骨髓瘤伴进行性疾病

　　存在可测量的疾病，定义为以下一项或多项：

　　血清 M 蛋白 >0.5g/dl

　　尿液 M 蛋白 > 200mg/24hr

　　血清 FLC 测定：受累 FLC 水平 > 10mg/dl，血清 FLC 比值异常

　　非分泌性患者中可测量的浆细胞瘤。既往使用免疫调节剂和蛋白酶体抑制剂治疗

　　预期寿命大于 12 周

　　没有已知或疑似中枢神经系统受累。需要进行神经系统检查，潜在 CNS 受累的体征或症状需要进行 CNS 成像。周围神经病变是可以接受的。

　　参与者必须具有令人满意的器官和骨髓功能，定义如下：

　　绝对中性粒细胞计数 > 500/mcL。筛查 ANC 应独立于 G-CSF 和 GM-CSF 支持至少 1 周和聚乙二醇化 G-CSF 至少 2 周

　　血小板 >20,000/mcL。如果有临床指征，受试者可以根据机构指南接受血小板输注。

　　总胆红素≤2.0×机构正常上限。(已知吉尔伯特综合征患者除外)

　　AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤3 × 机构正常上限

　　肌酐 ≤ 2.0 mg/dL

排除标准

　　在进入研究前 3 周内接受过化学疗法或放射疗法的参与者，或由于超过 3 周前服用的药物而未从不良事件中恢复的参与者。

　　同时进行全身性类固醇或其他免疫抑制治疗。

　　同时接受任何其他研究药物或在入组前 3 周内接受过另一种研究药物的参与者。

　　既往接受过异基因干细胞移植、基因治疗或过继性 T 细胞治疗的参与者。

　　在筛查期间需要使用治疗性抗生素/抗病毒药物的活动性感染(预防是可以接受的)或活动性传染病的证据。

　　在计划的 CM-CS1 T 细胞输注的第 0 天前 4 周内接受过大手术的参与者(这不包括放置血管通路装置或肿瘤活检)。

　　有任何已知原发性免疫缺陷病史的参与者。

　　由人血清白蛋白或血浆电解质 A 引起的过敏反应或超敏反应史。

　　不受控制的并发疾病或严重的不受控制的医学疾病

　　怀孕或哺乳

　　已知的 HIV 阳性参与者不符合资格，因为用嵌合 NKG2D 转基因转导 HIV 感染的淋巴细胞对疾病进程的影响尚不清楚。

　　临床相关的活动性感染，包括活动性乙型或丙型肝炎或任何其他并发疾病，研究者认为这些疾病会使受试者不适合参加本研究。

　　活动性自身免疫病

　　本研究中的恶性肿瘤之一以外的恶性肿瘤病史，但以下情况除外：

　　不排除有恶性肿瘤病史且已得到充分治疗且无病至少 2 年的患者。

　　不排除患有充分治疗的活动性非侵袭性癌症(如非黑色素瘤性皮肤癌或原位膀胱癌、宫颈癌和乳腺癌)的患者。除非受试者自然不育，否则在研究期间和施用 CM-CS1 T 细胞后至少 4 个月不愿意使用有效的避孕方法。