【德阳】腱鞘巨细胞瘤CSF1R免费试验（临床研究招募）

本文介绍了腱鞘巨细胞瘤（GCTTS）这一常见软组织肿瘤，及其治疗新方法CSF1R抑制剂。文章强调了CSF1R抑制剂通过靶向抑制肿瘤细胞表面的CSF1R蛋白，抑制肿瘤生长和扩散的作用机制。同时，文章介绍了正在进行的“腱鞘巨细胞瘤CSF1R试验”，旨在评估该药物的治疗效果和安全性，并已在我国启动患者临床招募。最后，文章提供了参与临床试验的报名方式，并对患者表达了祝福。

【德阳】腱鞘巨细胞瘤CSF1R免费试验

项目名称：C019199片I期临床研究

药品名称：C019199片

基因分型：

突变基因：CSF1R

临床期数：Ⅱ期

治疗线数：标准治疗失败

适应症状：复发、转移的晚期结直肠癌患者、黑色素瘤患者、胰腺癌患者（19例）；腱鞘巨细胞瘤（5~6例）

项目优势：是一种创新的CSF-1R/DDR1/VEGFR2多靶点小分子抑制剂

【德阳】腱鞘巨细胞瘤CSF1R免费试验

一、认识腱鞘巨细胞瘤

腱鞘巨细胞瘤（Giant Cell Tumor of Tendon Sheath，简称GCTTS）是一种较为常见的软组织肿瘤，起源于腱鞘或关节滑膜，多发生于手和足部。虽然它是一种良性肿瘤，但具有局部侵袭性，容易复发，给患者带来极大的痛苦。在我国，腱鞘巨细胞瘤的发病率逐年上升，引起了广泛关注。

二、CSF1R抑制剂：新型抗癌药物

随着医学科技的发展，针对腱鞘巨细胞瘤的治疗方法也在不断更新。近年来，一种名为CSF1R抑制剂的药物引起了广泛关注。CSF1R抑制剂通过靶向抑制肿瘤细胞表面的CSF1R蛋白，阻断肿瘤细胞的生长信号，从而达到抑制肿瘤生长和扩散的目的。

三、腱鞘巨细胞瘤CSF1R试验：患者临床招募

为了评估CSF1R抑制剂在治疗腱鞘巨细胞瘤方面的疗效和安全性，全球多家医疗机构和研究机构联合开展了“腱鞘巨细胞瘤CSF1R试验”。目前，该试验已在我国启动患者临床招募，为广大腱鞘巨细胞瘤患者带来了新的治疗希望。

四、参加临床试验：您需要了解的信息

1. 招募条件：年龄在18-70岁之间，经病理诊断为腱鞘巨细胞瘤，且未经系统性治疗的患者。具体招募条件请咨询医生。

2. 临床试验流程：报名参加试验的患者，首先需要进行一系列检查，以评估是否符合入组条件。符合条件者将接受CSF1R抑制剂治疗，期间需定期复查，评估疗效和安全性。

3. 风险与受益：参加临床试验的患者可能面临一定的风险，如药物不良反应等。但与此同时，患者也有机会获得新型药物的治疗，有望改善病情。在试验过程中，医生会密切关注患者的病情变化，确保患者安全。

五、如何报名参加临床试验？

如果您或您的亲友符合招募条件，并对参加“腱鞘巨细胞瘤CSF1R试验”感兴趣，请拨打全球好药网咨询热线：400-119-1082。我们的工作人员将为您提供详细的信息，并协助您报名参加试验。

六、温馨提示

“腱鞘巨细胞瘤CSF1R试验”为患者带来了新的治疗选择，有望改善患者的预后。我们期待更多患者关注并参与临床试验，共同推动医学进步，为抗击腱鞘巨细胞瘤贡献力量。同时，我们也祝愿所有患者早日康复，重拾健康生活。

入选标准

　　一款靶向CSF1R的靶向治疗药物

　　1.签署知情同意书时，年龄≥18 周岁且<76 周岁，男女不限。

　　2.经组织学和/或细胞学确诊的局部晚期或转移性实体瘤，包括 TGCT 患者;局部晚期或转移性实体瘤患者。剂量递增阶段：按照 NCCN 指南定义的标准治疗失败、目前无标准治疗或患者无法接受 标准治疗的复发、转移的晚期实体瘤患者。剂量扩展阶段：按照 NCCN 指南定义的标准治疗失败、目前无标准治疗或患者无法接受 标准治疗的软组织肉瘤患者、复发、转移的晚期结直肠癌患者、 黑色素瘤患者、胰腺癌患者。 TGCT 患者，满足以下标准： 1) 手 术切除可能导致功能受限或严重并发症(局部晚期); 2) 首次 给药前 2 周内，镇痛治疗方案已稳定。 3.ECOG 评分 0~1 分。

　　4.预计生存期≥3 个月。

　　5.至少有一个可测量或可评估的肿瘤病灶(RECIST v1.1)，仅限 扩展试验。

　　6.按下述实验室检查结果定义，无严重的造血功能异常，心、肺、 肝、肾功能基本正常，这些检查结果需在首次给药前 7 天内完成： a) 骨髓储备： 血红蛋白≥10g/dL 、中性粒细胞≥1500/mm3 且 血小板≥100000/mm3; b) 凝血功能：国际标准化比值(INR)与 活化部分凝血活酶时间(APTT)均≤1.5×ULN(正常值上限); c) 肾功能：肌酐≤1.5×ULN; d) 肝功能：胆红素≤1.5×ULN、丙 氨酸转氨酶(ALT)≤2.5×ULN且天冬氨酸转氨酶(AST)≤2.5×ULN (对于有肝脏转移者，胆红素≤3×ULN、ALT≤5×ULN 且 AST≤5×ULN)。 e) 心脏功能：纽约心脏病协会心功能 II 级或 以下、左心室射血分数(LVEF)>50%;

　　7.男性或女性患者同意在研究治疗期间和末次给药后6 个月内采 用医学认可的避孕措施进行有效避孕或禁欲。 8.理解并自愿签署书面知情同意书(ICF)，有意愿和能力完成定 期访视、治疗计划、实验室检查及其他试验过程。

排除标准

　　1.既往接受过 CSF1R 抑制剂治疗者。

　　2. 已知对 CSF1R 抑制剂类药物过敏者。

　　3. 首次给药前 4 周内至治疗结束期间需进行(或进行过)放疗(用 于控制症状的姑息性放疗除外)、化疗、靶向治疗、内分泌治疗 等抗肿瘤治疗，或其他临床试验药物治疗。其中丝裂霉素和亚硝 基脲类为首次给药前 6 周内，CYP3A 强抑制剂/诱导剂、治疗指数 较窄的 CYP3A 敏感底物以及氟尿嘧啶类的口服药物如替吉奥、卡 培他滨为首次给药前 2 周内。

　　4. 首次给药前 4 周(或 5 个单抗药物半衰期，取时间长者)内至 治疗结束期间需进行(或进行过)免疫检查点抑制剂或免疫调节 单抗类药物治疗(抗肿瘤或非抗肿瘤)。

　　5. 尚未从既往治疗毒性中恢复的(即筛选时毒性为 2 级及以上， 脱发除外)。

　　6. 首次给药前 4 周内进行过大型手术(三或四级)且未完全恢复。

　　7. 因既往手术史或严重的胃肠道疾病如吞咽困难、活动性胃溃疡、 溃疡性结肠炎、克隆氏病、肠梗阻等，研究者认为可能影响研究 药物的吸收、分布、代谢等。

　　8. 任何显著的临床和实验室异常，研究者认为有临床意义者，如： 无法控制的活动性感染(CTCAE v5.0 2 级)、无法控制的糖尿病 (指最佳药物治疗情况下，空腹血糖>7mmol/L)、无法控制的高 血压(指最佳药物治疗情况下，收缩压> 140mmHg 和/或舒张压> 90mmHg)、2 级或以上周围神经病变(CTCAE v5.0)、2 级或以上 充血性心力衰竭(CTCAE v5.0)、6 个月内的心肌梗塞、慢性肾 病、甲状腺功能异常、酒精性肝炎或者其他肝炎、严重肝硬化、 脂肪肝、遗传性肝脏疾病、肝萎缩、门静脉高压、无法控制的重 大癫痫发作或上腔静脉综合征。

　　9. 患有本研究所治疗肿瘤以外的其他恶性肿瘤疾病(例外情况包 括：治愈且在研究入选前 3 年内没有复发的恶性肿瘤;完全切除 的基底细胞和鳞状细胞皮肤癌;完全切除的任何类型的原位癌)。

　　10. 筛选期进行影像学评估，经计算机断层扫描(CT)或核磁共振 成像(MRI)检测发现活动性或未治疗的中枢神经系统(CNS)转 移灶：a) 如果在筛选期扫描时检测到受试者出现新的无症状 CNS 转移，则必须接受放射治疗和/或 CNS 转移灶的手术。上述治疗结 束后，如果满足全部其他标准，无需进行入选前额外的脑部扫描; b) 既往接受过脑或脑膜转移治疗，如临床稳定已维持至少 2 个 月，并且已经停止全身性激素治疗(剂量>10mg/天的泼尼松或其 它等疗效激素)大于 4 周的受试者可以纳入。

　　11. 已知人类免疫缺陷病毒(HIV)、乙型肝炎病毒(HBV)、丙型 肝炎病毒(HCV)中至少一项活动性感染者。以下情况可入选本研 究：a) 人类免疫缺陷病毒抗体(HIV-Ab)阴性;b) 乙肝表面抗 原(HBsAg)阴性;HBsAg 或乙肝核心抗体(HBcAb)阳性的情况 下，HBV-DNA(HBV 脱氧核糖核酸)低于参考值范围下限;c) 丙 型肝炎病毒抗体(HCV-Ab)阴性。

　　12. 已怀孕或哺乳期的女性。

　　13. 存在严重的心理或精神异常，影响受试者参加本临床研究的依 从性。 14. 筛选之前 3 个月内参加过任何临床试验。 15. 经研究者判断有其它不适于参与研究的情况。