【玉林】多发性骨髓瘤无靶点要求靶点靶向药免费试验（患者招募）

本文概述了多发性骨髓瘤作为一种常见的恶性血液病，给患者及其家庭带来的负担，并介绍了靶向治疗作为一种新兴的治疗手段。文章详细解读了“多发性骨髓瘤无靶点要求靶点靶向药试验”的重要性，包括为无靶点患者提供治疗选择、推动个体化治疗发展和提高治疗成功率。同时，文章也提供了如何参与这一试验的步骤，并呼吁患者了解试验意义，抓住治疗机遇。

【玉林】多发性骨髓瘤无靶点要求靶点靶向药免费试验

项目名称：【实体瘤&白血病&淋巴瘤001】TQB2928治疗难治/复发AML/MDS

药品名称：TQB2928

基因分型：

突变基因：无靶点要求

临床期数：Ⅰ期

治疗线数：标准治疗失败

适应症状：既往诱导或巩固或维持治疗失败的复发性/难治性（白血病、骨髓瘤）

项目优势：

【玉林】多发性骨髓瘤无靶点要求靶点靶向药免费试验

概述

在全球范围内，多发性骨髓瘤作为一种常见的恶性血液病，给无数患者及其家庭带来了沉重的负担。随着医学科技的不断进步，靶向治疗作为一种更为精准、有效的治疗手段，正逐渐成为抗击多发性骨髓瘤的新希望。本文将为您详细解读“多发性骨髓瘤无靶点要求靶点靶向药试验”，并帮助您了解这一临床试验的重要性。

一、多发性骨髓瘤的挑战与机遇

多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤，其特征是骨髓内浆细胞克隆性增殖，导致骨痛、骨折、贫血、肾功能损害等症状。长期以来，传统化疗和放疗在治疗多发性骨髓瘤方面存在一定的局限性，患者生存率和生活质量均受到较大影响。

然而，随着分子生物学和基因技术的不断发展，靶向治疗逐渐崭露头角，为多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗机遇。靶向治疗通过作用于肿瘤细胞的特定分子靶点，抑制肿瘤生长和扩散，从而提高治疗效果。

二、无靶点要求靶点靶向药试验的意义

什么是无靶点要求靶点靶向药试验？

无靶点要求靶点靶向药试验是指针对那些没有明确分子靶点的多发性骨髓瘤患者，通过深入研究其基因和分子特征，寻找潜在的靶点，进而开发针对性的靶向药物。这种试验的意义主要体现在以下几个方面：

为无靶点患者提供治疗选择：对于无明确分子靶点的患者，传统治疗手段效果有限。通过无靶点要求靶点靶向药试验，可以为这部分患者提供新的治疗选择。

推动个体化治疗发展：无靶点要求靶点靶向药试验有助于深入了解多发性骨髓瘤的分子机制，为个体化治疗提供理论基础和实践指导。

提高治疗成功率：通过精准靶向治疗，有望提高治疗效果，延长患者生存期，改善生活质量。

三、如何参与无靶点要求靶点靶向药试验

如果您或您的亲友被诊断为多发性骨髓瘤，且没有明确的分子靶点，可以考虑参与无靶点要求靶点靶向药试验。以下是参与试验的基本步骤：

了解试验信息：通过全球好药网等平台，了解无靶点要求靶点靶向药试验的相关信息，包括试验目的、适应症、入选标准等。

咨询专业医生：与专业医生沟通，了解试验的利弊和可能的风险，并根据自身情况做出决策。

签署知情同意书：在充分了解试验信息的基础上，签署知情同意书，同意参与试验。

按照试验要求进行治疗：根据试验方案，接受相应的靶向药物治疗，并定期进行疗效评估。

四、温馨提示

无靶点要求靶点靶向药试验为多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗希望，有望改变传统治疗手段的局限性。作为患者，了解这一试验的意义和参与方式，有助于抓住治疗机遇，重拾健康生活。如果您有任何疑问或需要帮助，请随时拨打全球好药网咨询热线：400-119-1082，我们将竭诚为您服务。

入选标准

满足以下所有入选标准的患者才能入组本试验：

1. 18 岁≤年龄≤75 岁（以签署知情同意书日期计算）；男女不限；ECOG 评分 0~1 分；预计生存期≥3 个月。

2. 主要器官功能良好，符合下列标准：

a. 血生化检查：

i. 总胆红素（TBIL）≤1.5×正常值上限（ULN），Gilbert 综合症患者≤3×ULN；

ii. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天门冬氨酸氨基转移酶（AST）≤2.5×ULN；若伴肝转移，则 ALT 和 AST≤5×ULN；

iii. 血清肌酐（Cr）≤1.5×ULN 或 Cockcroft-Gault 肾小球滤过公式

估算的肌酐清除率≥50 mL/分钟。

b. 尿常规检查：尿常规提示尿蛋白<++；若尿蛋白≥++，需证实 24 小时尿蛋白定量≤1.0 g。

c. 心脏彩超评估：左室射血分数（LVEF）≥50%。

d. 12-导联心电图评估：QTc<450ms（男性），QTc<470 ms（女性）。

3. 在首次给药前 7 天内血清/尿妊娠试验阴性，且必须为非哺乳期患者；育龄女性同意在研究期间和研究结束后 6 个月内必须采用避孕措施（如宫内节育器、避孕药或避孕套）；男性同意在研究期间和研究期结束后 6 个月内必须采用避孕措施。

4. 患者自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好。

5. 恶性实体肿瘤需满足：

a. 经组织学或细胞学明确诊断的恶性实体肿瘤。

b. 符合 RECIST1.1 定义的疾病进展/复发。

c. 标准治疗失败或无标准治疗方法。

d. 根据 RECIST 1.1 标准具有至少 1 个可测量病灶。

e. 血常规检查（筛选前 14 天内未输血、未使用造血刺激因子类药物纠正）：中性粒细胞计数绝对值（ANC）≥1.5×109/L，血小板≥100×109

/L，血红蛋白≥80 g/L。

f. 凝血功能检查：凝血酶原时间（PT）、活化部分凝血活酶时间（APTT）、国际标准化比值（INR）≤1.5×ULN（未接受过抗凝治疗）。

6. 淋巴瘤需满足：

a. 经组织学明确诊断（需提供免疫分型结果报告）的淋巴瘤，包括但不限于经典型霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤。

b. 免疫表型分析显示 CD20 阳性（仅适用于 Ib 联合剂量递增阶段）。

c. 既往≥2 线充分治疗，且最近一次充分治疗未获缓解或达缓解后疾病进展/复发（包括接受自体造血干细胞移植后复发），CD20 阳性疾病还需至少 1 种抗 CD20 单抗单药或联合化疗的方案难治（慢性淋巴

细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤除外）；或无标准治疗方法；或不愿接受现有已批准的治疗方法。

d. 根据 2014 年 Lugano 标准，存在至少一个可测量病灶，即根据 CT 横断面影像淋巴结病灶长径>15 mm 或结外病灶长径>10 mm（适用于2014 年 Lugano 评效标准的肿瘤）。

e. 血常规检查（筛选前 14 天内未输血、未使用造血刺激因子等药物纠正）：ANC ≥1.0×109/L；血小板≥75×109/L，若伴随骨髓侵犯，血小板≥50×109/L；血红蛋白≥80 g/L。

f. 凝血功能检查：PT、APTT、INR ≤1.5×ULN（未接受过抗凝治疗）。

7. 白血病需满足：

a. 根据世界卫生组织（WHO）2016 诊断标准病理学确诊的急性髓性白血病（AML）或中高危（IPSS-R）骨髓异常增生综合征（MDS）。

b. 复发性/难治性疾病，或对去甲基药物或其他药物治疗不能耐受（例如治疗期间发生导致永久停药的治疗相关的≥3 级毒性反应）；或无其他适当治疗；或不愿接受现有已批准的治疗方法。

备注：复发性 AML 需满足完全缓解后外周血再次出现白血病细胞或骨髓中原始细胞>0.050 或髓外出现白血病细胞浸润；难治性 AML 需满足经过 2 周期标准方案治疗未达 CR 或 CRi；复发性 MDS 需满足根据 MDS 国际工作组（IWG）2006 疗效评估标准，在获得完全缓解或部分缓解或血液学改善后，出现骨髓原始细胞回升到治疗前水平，或 ANC 或 PLT 较最佳疗效时下降≥50%，或 HGB 下降≥15 g/L 或依

赖输血；难治性 MDS 需满足根据 MDS IWG2006 疗效评估标准，充分治疗（如使用去甲基化药物治疗满 4 个疗程）后疾病稳定，或治疗过程中疾病进展。

c. 血小板≥20×109/L，血红蛋白≥80 g/L（可接受经输血达到此标准）。

8. 骨髓瘤需满足：

a. 组织学证实的多发性骨髓瘤（MM）。

b. 既往诱导或巩固或维持治疗失败的复发性/难治性疾病，或对去现有治疗不能耐受（例如治疗期间发生导致永久停药的治疗相关的≥3 级毒性反应）；或无其他适当治疗；或不愿接受现有已批准的治疗方法。

c. 至少存在以下任意一条的可测量病变：①血清 M 蛋白水平≥5 g/L；②尿 M 蛋白水平≥200 mg/24 h；③血清或尿 M 蛋白未达到可测量水平的轻链型多发性骨髓瘤：血清游离轻链水平≥100 mg/L，且血清游

离轻链 κ/λ 比值异常。

d. 血常规检查（筛选前 14 天内未输血、未使用造血刺激因子等药物纠

正）：ANC ≥1.0×109/L；血小板≥50×109/L；血红蛋白≥80 g/L。e. 血清校正钙≤140 mg/L（3.5 mmol/L）。

排除标准

往使用过其他靶向 CD47/SIRPα 信号通路的药物治疗

1. 肿瘤疾病及病史：

a. 恶性实体肿瘤存在有症状的中枢神经系统转移，且症状未经治疗或症状不可控制（以下情况除外：通过完全切除和/或放疗后保持稳定的中枢神经系统转移，筛选期之前至少 2 周内的影像学检查显示转移灶保持稳定，且无脑水肿表现，无需使用糖皮质激素或抗惊厥/抗癫痫药物）。

b. 恶性血液肿瘤已经或疑似累及中枢神经系统，或原发中枢神经系统淋巴瘤和白血病。

c. 3 年内出现过或当前同时患有其它恶性肿瘤。以下两种情况可以入组：经单一手术治疗的其他恶性肿瘤，达到连续 5 年的无疾病生存期（DFS）；治愈的子宫颈原位癌、非黑色素瘤的皮肤癌和表浅的膀胱肿瘤 [Ta (非浸润性肿瘤)，Tis (原位癌) 和 T1 (肿瘤浸润基膜)]。

d. 具有临床意义的未能控制的需反复引流的胸腔积液、腹水，中等量及以上的心包积液。

2. 既往抗肿瘤治疗：

a. 既往使用过其他靶向 CD47/SIRPα 信号通路的药物治疗；

b. 首次给药前 3 个月内接受过任何在研抗体类药物治疗，CAR-T 治疗，或其他免疫细胞治疗，或自体造血干细胞移植（auto-HSCT）；

c. 既往接受过异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）；

d. 首次给药前 4 周内接受过任何重大外科手术、化疗和/或放疗、免疫治疗或靶向治疗；

e. 首次给药距既往口服靶向治疗药物不足 5 个药物半衰期（从末次治疗用药结束时间开始计算）；

f. 首次给药前 2 周内接受过 NMPA 批准药物说明书中明确具有抗肿瘤适应症的中成药（包括复方斑蝥胶囊、康艾注射液、康莱特胶囊/注射剂、艾迪注射液、鸦胆子油注射剂/胶囊、消癌平片/注射剂、华蟾

素胶囊等）治疗；

g. 既往抗肿瘤治疗相关毒性未恢复至 CTCAE≤1 级，脱发除外。

3. 合并疾病及病史：

a. 肝脏异常：

I. 失代偿期肝硬化（Child-Pugh 肝功能评级为 B 或 C 级）；

II. 乙肝病毒感染，且 HBsAg 阳性、HBV DNA 阳性或拷贝数超过研究中心正常值上限者；备注：符合入组条件的 HBsAg 阳性者，建议持续抗病毒治疗（推荐核苷类似物），并每 3~6 个月监测一次 HBV DNA；HBcAb 阳性但 HBsAg 阴性受试者，可每 3~6个月监测一次 HBV DNA，若病毒被激活需进行抗病毒治疗；

III. 丙肝病毒感染，且 HCV 抗体阳性、HCV RNA 阳性或检测值超过研究中心正常值上限者；备注：符合入组条件的丙肝患者，也需持续抗病毒治疗，以防止病毒激活，可每 3~6 个月监测一次 HCV RNA，若病毒被激活，建议使用无干扰素的直接抗病毒药物治疗方案。

b. 肾脏异常：

I. 肾功能衰竭需要血液透析或腹膜透析；

II. 既往肾病综合征病史。

c. 胃肠道异常：

I. 尽管给予最大限度的医学治疗，仍持续出现慢性腹泻；

II. 首次给药前 4 周内存在活动性炎性肠病（如溃疡性结肠炎、克罗恩病）。

d. 心脑血管异常：

I. 伴有或既往中枢神经系统疾病病史，包括癫痫发作、出血性/缺血性脑卒中、严重脑损伤、痴呆、帕金森病、小脑疾病、麻痹、失语症、精神疾病、意识障碍、不明原因昏迷、神经病变、器质性脑综合征等；

II. 脑部 MRI 证据表明存在炎症性病变和/或血管炎；

III. 首次给药前 6 个月内发生脑血管意外、脑梗塞等；

IV. 首次给药前 6 个月内发生深静脉血栓及肺栓塞等动/静脉血栓事件；

V. 伴有或既往心血管疾病病史，包括纽约心脏病协会分级定义的III 级或 IV 级心衰、II 度及以上房室传导阻滞，首次给药前 6 个月内发生心肌梗塞、严重心律失常、不稳定性心绞痛等病史；

VI. 两药联合未能控制的高血压（至少有 2 次测量结果为收缩压≥160 mmHg，舒张压≥100 mmHg）；

VII. 既往或目前患有心脏瓣膜炎、内膜炎。

e. 免疫缺陷病史：

I. 已知人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，或其他获得性、先天性免疫缺陷疾病；

II. 准备进行或既往接受过器官移植，或具有明显的宿主移植反应；

III. 需接受系统性免疫抑制剂治疗，包括但不限于：首次给药前 4周内使用环孢霉素、他克莫司等，接受高剂量的糖皮质激素治疗（泼尼松>30 mg/天或者等效剂量的其它糖皮质激素），或接受任何其他免疫抑制治疗的自身免疫疾病、过敏性疾病或免疫排斥反应者。吸入或局部使用皮质类固醇治疗者，或在首次给药前至少 4 周保持稳定剂量接受泼尼松<10 mg/天或等效剂量其它糖皮质激素系统治疗者，或在试验药物给药前接受预防性用药以防止输液反应者可以入选。

f. 无法控制的全身活动性细菌性、真菌性或病毒性感染。

g. 筛选期间或首次用药前发生不明原因发热>38.5 ℃（经研究者判断因肿瘤产生的发热除外）。

h. 首次给药前 3 个月内发生任何原因导致的溶血性贫血史（包括 Evans综合征）。

i. 肺部疾病：

I. 既往或现伴有或怀疑患有慢性阻塞性肺疾病（COPD），且 1 秒末用力呼气容积（FEV1）<60%（预计值）；

II. 既往或现伴有需要皮质类固醇治疗的非感染性肺炎（包括但不限于急性呼吸窘迫综合征、急性高敏性肺炎、药物相关性肺炎、支气管痉挛、急性间质性肺炎、特发性肺间质纤维化等）；

III. 筛选期胸部 CT 扫描发现活动性肺炎证据；

IV. 活动性肺结核。

j. 既往不明原因的严重过敏史；已知对单抗药物或外源性人免疫球蛋白过敏；已知对研究药物辅料成分过敏。

k. 合并严重的或未获得良好控制、根据研究者的判断有严重危害受试者安全或影响完成研究的伴随疾病。

l. 伴有或既往垂体或肾上腺功能障碍病史（研究者评估）；

m. 药物滥用史或吸毒史者。

4. 首次给药前 4 周内接种或计划研究期间接种减毒活疫苗。

5. 既往 30 天内参加过其它药物临床试验。

6. 估计患者参加本临床研究的依从性不足。