【西双版纳】多发性骨髓瘤BCMA细胞治疗免费试验（临床研究试验招募）

本文概述了多发性骨髓瘤（MM）治疗领域的新进展，重点介绍了针对BCMA（B细胞成熟抗原）的细胞治疗试验。该试验利用基因工程技术改造患者T细胞，以攻击BCMA阳性骨髓瘤细胞，具有针对性、持久性和个体化优势，但亦存在风险。目前全球正招募符合条件的患者参与试验，以验证其安全性和有效性。患者在决定参与前应充分了解信息并与医生沟通，以权衡利弊。

【西双版纳】多发性骨髓瘤BCMA细胞治疗免费试验

项目名称：【骨髓瘤】靶向BCMA LCAR-B38M CAR-T治疗中国复发或难治多发性骨髓瘤受试者研究(CARTIFAN-1)

药品名称：LCAR-B38M细胞制剂

基因分型：细胞治疗

突变基因：BCMA

临床期数：Ⅱ期

治疗线数：二线失败,标准治疗失败

适应症状：多发性骨髓瘤

项目优势：CAR-T疗法主要是通过基因工程的方法使T细胞表达识别肿瘤特异性抗原的受体，从而使T细胞对肿瘤有高亲和性，同时在对肿瘤特异性识别后引发细胞内的通路释放细胞因子杀伤肿瘤。此外，CAR-T细胞在输入体内后能够主动迁移到肿瘤部位，自我增殖并释放细胞因子发生溶瘤作用，还能作为记忆细胞长期存在。

【西双版纳】多发性骨髓瘤BCMA细胞治疗免费试验

一、概述

在医疗科技飞速发展的今天，癌症治疗领域迎来了前所未有的变革。多发性骨髓瘤（MM）作为一种较为罕见的血液肿瘤，严重威胁着患者的生命健康。然而，随着科研人员的不断努力，针对BCMA（B细胞成熟抗原）的细胞治疗试验正在为患者们带来新的希望。本文将为您详细介绍这一试验，帮助您了解如何参与并把握这扇希望之门。

二、多发性骨髓瘤与BCMA

多发性骨髓瘤是一种起源于骨髓浆细胞的恶性肿瘤，会导致骨痛、贫血、肾功能损害等症状。BCMA是存在于骨髓瘤细胞表面的蛋白质，对于骨髓瘤的生长和存活起着重要作用。

三、BCMA细胞治疗试验简介

BCMA细胞治疗试验是一种利用患者自身免疫细胞来攻击肿瘤细胞的新型治疗方法。具体来说，研究人员会从患者体内提取T细胞，通过基因工程技术改造这些T细胞，使其能够识别并攻击BCMA阳性的骨髓瘤细胞。经过一段时间的培养和扩增后，这些改造后的T细胞会被重新输回患者体内，发挥抗肿瘤作用。

四、试验优势与潜在风险

优势：与其他传统治疗方法相比，BCMA细胞治疗试验具有以下优势：

针对性：直接针对BCMA阳性的骨髓瘤细胞，减少对正常细胞的影响。

持久性：改造后的T细胞能够在患者体内长期存在，提供持续的治疗效果。

个体化：根据患者具体情况定制治疗方案，提高治疗效果。

风险：尽管BCMA细胞治疗试验具有诸多优势，但同时也存在一定的风险，如细胞因子释放综合征、神经系统毒性等。因此，在参与试验前，患者需充分了解并权衡利弊。

五、患者招募信息

为了进一步验证BCMA细胞治疗试验的安全性和有效性，现正面向全球招募符合条件的患者。招募条件如下：

经病理学检查确认为多发性骨髓瘤患者。

年龄在18-75岁之间。

未曾接受过BCMA靶向治疗。

无严重心、肝、肾等器官功能障碍。

如果您或您的亲友符合以上条件，欢迎拨打全球好药网咨询热线：400-119-1082，了解更多招募详情。

六、温馨提示

多发性骨髓瘤BCMA细胞治疗试验为患者们带来了新的治疗选择和希望。通过参与试验，患者有望获得更为有效且持久的治疗效果。然而，治疗过程中的风险亦不容忽视。在作出决定前，患者应充分了解相关信息，并与专业医生进行详细沟通。愿每一位患者都能找到属于自己的治疗之路，重拾健康与希望。

入选标准

1.年龄≥18 岁的中国受试者

2.根据 IMWG 诊断标准，有初次诊断为多发性骨髓瘤的检查证明资料

3.根据以下任一标准确定筛选时存在可测量病灶：血清单克隆副蛋白（M-蛋白）水平≥1.0 g/dL 或尿 M 蛋白水平≥200 mg/24 小时；或血清或尿液中无可测量病灶的轻链型多发性骨髓瘤*：血清免疫球蛋白游离轻链≥10 mg/dL 且血清免疫球蛋白 κ/γ 游离轻链比异常。研究的特定定义：仅有 FLC 可测量的多发性骨髓瘤，血清或尿 M 蛋白水平均未达到可测量标准

4.既往接受过至少 3 线多发性骨髓瘤治疗：每线治疗有至少 1 个完整治疗周期，除非对治疗方案的最佳缓解状况记录为 PD（根据IMWG 标准）

5.接受过一种 PI 和一种 IMiD

6.在最近一次治疗过程中或之后 12 个月内，根据研究者参考 IMWG标准的疗效评估，必须存在有检查资料证明的疾病进展。疾病无缓解是指治疗期间未能达到微小缓解或出现疾病进展（PD）。前

6 个月内有疾病进展证据且随后在最近一线治疗中表现出难治或无缓解。

7.ECOG 体能状态等级为 0 或 1

8.筛选期临床实验室数值符合以下标准： 血红蛋白≥8.0 g/dL（实验室检查前 7 天内没有输注过红细胞[RBC]；允许使用重组人红细胞生成素，对于在筛选时符合入选标准的受试者，允许在筛选时首次血液学检查后进行红细胞输注，以维持血红蛋白水平≥8.0 g/dL）；血小板≥50×109/L（实验室检查前 7 天内必须未接受过输血支持）；淋巴细胞计数：≥0.3×109/L；中性粒细胞绝对计数（ANC）≥0.75×109/L（允许使用过生长因子支持，但在实验室检查前 7 天内必须未接受过支持治疗）；AST 和ALT≤3.0×正常上限（ULN）；肌酐清除率≥40 mL/min/1.73 m2，根据肾脏疾病膳食改良公式计算或 24 小时尿液采集结果；总胆红素≤2.0×ULN；先天性胆红素血症受试者除外，例如 Gilbert 综合征（在这种情况下，要求直接胆红素≤1.5×ULN）；校正血清钙≤12.5 mg/dL（≤3.1 mmol/L）或游离离子钙≤6.5 mg/dL（≤1.6mmol/L）

9.有生育能力的女性在筛选时和首次接受环磷酰胺和氟达拉滨治疗前的高敏感性血清妊娠试验（β人绒毛膜促性腺激素[β-hCG]）必须为阴性

10.有生育能力的女性必须遵守下列要求： 受试者必须同意采用一种高效的避孕方法（持续和正确使用的年失败率＜1％），并同意在从签署知情同意书（ICF）至接受 LCAR-B38M 细胞制剂输注后1 年内持续使用一种高效的避孕方法。高效避孕方法包括： 非使用者依赖性方法：1) 可抑制排卵的植入式孕激素避孕药；2) 宫内节育器（IUD）；宫内激素释放系统；3) 性伴侣输精管切除； 使用者依赖性方法：1) 可抑制排卵的复方（含雌激素和孕激素）激素避孕药：口服、阴道用以及经皮给药；2) 可抑制排卵的孕激素避孕药（口服或注射剂）。 除了高效避孕方法外，男性受试者应：从签署 ICF 至接受 LCAR-B38M 细胞制剂输注后 1 年，与有生育能力的女性有性生活时，必须同意使用屏障避孕法（例如，避孕套加杀精泡沫/凝胶/薄膜/乳剂/栓剂）；与孕妇有性生活时必须使用避孕套；女性和男性必须同意在研究期间以及接受 LCAR-B38M细胞制剂输注后 1 年内不得捐赠卵子（卵细胞、卵母细胞）或精子。 注：激素避孕药可能会与研究治疗发生相互作用，从而降低避孕效果

11.受试者必须签署 ICF，表明其理解本研究的目的和程序并且愿意参加研究。须在开始任何一项研究相关但不属于受试者疾病标准治疗的检查或程序前获得知情同意

12.愿意并能够遵循本方案规定的禁忌和限制事项

排除标准

1.曾经接受过靶向任何靶点的 CAR-T 治疗

2. 曾经接受过任何一种靶向 BCMA 的治疗

3. 被诊断为或治疗过除多发性骨髓瘤之外的其他侵袭性恶性肿瘤，但以下情况除外： 接受过根治性治疗的恶性肿瘤，且在入组前≥2 年内无已知活动性疾病；或 经充分治疗的非黑色素瘤皮肤癌，现无疾病证据。

4. 既往接受过如下抗肿瘤治疗（在单采成分血前）： 在 14 天内或至少 5 个半衰期内（以更短时间为准）接受过靶向疗法、表观遗传治疗或试验性药物治疗，或使用过侵入性的试验性医疗器械。在 21 天内使用单克隆抗体治疗多发性骨髓瘤。在 14 天内接受细胞毒性治疗。在 14 天内接受蛋白酶体抑制剂治疗。在 7 天内接受免疫调节剂治疗。在 14 天内接受放疗。但如果射野覆盖≤5％的骨髓储备，则无论放疗结束日期是哪天，受试者都有资格参加研究

5. 除了脱发或周围神经病变外，既往抗肿瘤治疗的毒性必须好转至基线水平或≤1 级

6. 出现下列心脏疾病： 纽约心脏协会（NYHA）III 期或 IV 期充血性心脏衰竭 ；入组前≤6 个月发作过心肌梗死或接受过冠状动脉旁路搭桥（CABG）；有临床意义的室性心律失常，或不明原因晕厥病史，非血管迷走神经性或不是由于脱水所致；严重非缺血性心肌病病史 ；经超声心动图或多门电路探测（MUGA）扫描评估（在单采成分血前≤8 周内进行），心脏功能受损（LVEF＜45％）

7. 在单采成分血前 7 天内累积使用的皮质类固醇的等效剂量≥70mg 泼尼松

8. 接受过以下任一治疗： 为治疗多发性骨髓瘤，接受过异体干细胞移植。单采成分血前≤12 周内接受过自体干细胞移植

9. 已知活动性中枢神经系统（CNS）受累或有该病史或表现出多发性骨髓瘤脑膜/脊髓膜受累的临床体征

10. 在签署 ICF 前 6 个月内发生中风或惊厥发作

11. 筛选时患有浆细胞白血病（按照标准分类，浆细胞＞2.0×109/L）、华氏巨球蛋白血症、POEMS 综合征（多发性神经病变、脏器肿大、内分泌病变、单克隆蛋白病和皮肤改变）或原发性 AL 淀粉样变性

12. 人类免疫缺陷病毒（HIV）血清反应阳性

13. 在单采成分血前 4 周内接种过减毒活疫苗

14. 根据美国临床肿瘤学会（ASCO）指南定义的乙型肝炎感染。如果感染状态不明，则需通过定量水平来确定感染状态

15. 患有丙型肝炎感染（定义为抗丙型肝炎病毒[HCV]抗体阳性，HCV-RNA 定量检测结果阳性）或已知具有丙型肝炎病史。对于有HCV 感染病史的受试者，需要确认有持续的病毒学应答（SVR，即抗病毒治疗完成后≥24 周）以判断入选资格

16. 需要吸氧才能维持充分的血氧饱和度

17. 已知对 LCAR-B38M 细胞制剂或其辅料（包括 DMSO）有危及生命的过敏反应、超敏反应或不耐受（参见研究者手册）

18. 严重的基础病症，例如：有证据证明存在严重的活动性病毒、细菌感染或未控制的全身性真菌感染；活动性自身免疫性疾病或

3 年内的自身免疫性疾病史；有明显临床证据表明痴呆或精神状态改变

19. 不利于受试者在研究中心接受或耐受计划治疗、理解知情同意书的任何问题，或者任何研究者认为参加研究不符合受试者最佳利益（例如损害健康）的状况，或者任何可能会阻止、限制或混淆研究方案规定评估的状况

20. 参加本研究期间或接受研究治疗后 1 年内怀孕、哺乳或计划怀孕的女性受试者

21. 参加本研究期间或接受研究治疗后 1 年内有生育计划的男性受试者

22. 在单采成分血前 2 周内进行过大手术，或计划在研究期间或给予研究治疗后 2 周内手术。（注：计划进行局麻手术的受试者可以参加本项研究）