【长治】白血病IDH1靶点靶向药免费试验（临床研究招募）

本文概述了IDh1基因突变在急性髓系白血病（AML）发生发展中的关键作用，并介绍了针对IDh1靶点的靶向药物。该药物能有效抑制白血病细胞生长，同时对正常细胞影响较小。目前，相关药物临床试验正在全球范围内开展，为患者提供新的治疗选择。文章还解答了参与试验的相关问题，并鼓励患者了解并参与试验，以期通过精准治疗方式重获健康。

【长治】白血病IDH1靶点靶向药免费试验

项目名称：【实体瘤血液瘤】IDH1突变实体瘤或血液肿瘤患者新选择：TQB-3454片

药品名称：TQB3454片

基因分型：靶向药

突变基因：IDH1

临床期数：Ⅰ期

治疗线数：标准治疗失败

适应症状：存在IDH1基因，晚期恶性实体肿瘤或血液肿瘤

项目优势：该药针对IDH1突变的难治性或复发性急性髓性白血病（AML）或骨髓异常增生综合征（MDS）进行治疗，为患有IDH1突变的AML和MDS患者带来新的健康希望。IDH1是一种限速酶，其基因突变可能会导致患上包括急性髓性白血病、胆管癌和神经胶质瘤在内的多种肿瘤。

【长治】白血病IDH1靶点靶向药免费试验

一、概述：IDh1突变，白血病的“隐秘推手”

白血病，一种源于血液和骨髓的恶性疾病，长久以来让无数患者及其家庭陷入阴霾。在众多白血病类型中，急性髓系白血病（AML）是最为常见的类型之一。近年来，随着医学研究的深入，科学家们发现了一种名为IDh1的基因突变，它在AML的发生发展中扮演了关键角色。IDh1的异常激活会导致细胞代谢紊乱，进而促使白血病的发生。

二、IDh1靶点靶向药，精准打击白血病“病根”

传统的白血病治疗方式如化疗、放疗等，虽然能在一定程度上抑制肿瘤细胞的增长，但同时也对正常细胞造成损伤，副作用较大。而IDh1靶点靶向药的出现，为白血病患者带来了新的希望。这类药物通过特异性抑制IDh1的活性，纠正细胞代谢的异常，从而有效抑制白血病细胞的生长，同时对正常细胞的影响较小。

三、临床试验招募，为患者带来新机遇

目前，针对IDh1靶点的靶向药物已经在全球范围内开展临床试验。这项试验旨在评估该药物的安全性和有效性，为白血病患者提供新的治疗选择。试验中，患者将接受专业医生的评估，符合条件的患者将有机会使用到尚未上市的新药，接受针对性的治疗。

四、参与试验，您需要了解的几大问题

如果您或您的亲友被诊断为AML，并且存在IDh1基因突变，可以联系全球好药网咨询热线400-119-1082，了解试验的具体信息及参与流程。

任何药物试验都存在一定的风险，但相较于传统治疗，靶向药物试验的风险相对较小。参与试验的患者将得到专业团队的密切监测和个性化治疗，同时也有机会获得最新的药物治疗。

通常情况下，临床试验中的药物和检查费用由研究机构承担，患者无需额外支付。但具体情况需根据试验协议和患者的医疗保险情况来确定。

五、温馨提示：点亮生命之灯，IDh1靶点靶向药试验带来新希望

白血病IDh1靶点靶向药试验，为AML患者带来了新的治疗选择和生命希望。随着医学的不断进步，相信会有越来越多的患者受益于这种精准治疗方式。如果您对试验感兴趣，欢迎拨打全球好药网咨询热线400-119-1082，了解更多信息。让我们一起期待，更多白血病患者能够通过这一创新疗法重获健康，重拾生活的美好。

入选标准

1 18岁≤年龄≤75岁（以签署知情同意书日期计算）；ECOG评分0~1分；预计生存期≥12周。

2 存在IDH1基因突变者优先入组（剂量递增阶段的受试者不限制IDH1基因状态）。

3 主要器官功能良好，符合下列标准：a）血生化检查需符合方案设计标准；b）尿常规符合方案设计标准；c）超声心动图评估：左室射血分数（LVEF）≥50%；d) 12-导联心电图评估：QTc<450ms（男），QTc<470ms（女）。

4 育龄期女性应同意在研究期间和研究结束后6个月内必须采用有效的避孕措施，在研究入组前的7天内血清或尿妊娠试验阴性；男性应同意在研究期间和研究期结束后6个月内必须采用有效的避孕措施。

5 受试者自愿加入本研究，签署知情同意书，依从性好。

6 晚期实体瘤标准：a）经组织和/或细胞病理学确诊的局部晚期进展性/转移性实体肿瘤；b）标准治疗失败或无标准治疗方法；c）根据RECIST 1.1标准具有至少1个可测量病灶；d）血常规检查标准（筛选前7天内未输血、未使用造血刺激因子类药物纠正）：绝对中性粒细胞计数（ANC）≥1.5×109 /L，血小板≥100×109 /L，血红蛋白≥9 g/dL；e）凝血功能检查标准：凝血酶原时间（PT）、活化部分凝血活酶时间（APTT）、国际标准化比值（INR）≤1.5×ULN（未接受过抗凝治疗）。 血液肿瘤标准：a)根据世界卫生组织（WHO）标准分级确诊的难治性或复发性急性髓性白血病（AML）或骨髓异常增生综合征（MDS）;b)血小板≥20×109 /L（可接受经输血达到此标准）（血小板<20×109 /L，但经研究者确认是由于肿瘤原因导致的亦可入组）。

排除标准

1 肿瘤疾病及病史：a)存在中枢神经系统转移，且有症状未经治疗或症状不可控制（以下情况除外：通过完全切除和/或放疗后保持稳定的中枢神经系统转移，筛选期之前至少2周内的影像学检查显示转移灶保持稳定，且无脑水肿表现，无需使用糖皮质激素或抗惊厥/抗癫痫药物）；b)患有中枢神经系统白血病。

2 既往抗肿瘤治疗：a)既往接受过IDH1突变抑制剂治疗；b)首次给药前14天内接受过全身抗肿瘤治疗或放射性治疗（允许WBC>30×109 /L的血液肿瘤受试者入组前及使用试验药物后使用羟基脲控制白细胞）；c)既往口服靶向药物，距首次给药不足5个药物半衰期（从末次治疗结束时间开始计算）；d)既往抗肿瘤治疗相关毒性未恢复至CTCAE≤2级，脱发除外。

3 合并疾病及病史：a) 活动性乙型肝炎或丙型肝炎;b) 肾脏异常;c) 心脑血管异常;d) 胃肠道异常;e) 免疫缺陷病史：f) 患有出血（咯血）、凝血性疾病或正在使用华法林、阿司匹林及其他抗血小板凝集药物（阿司匹林≤100 mg/d预防性用药除外）g) 无法控制的全身性细菌性、真菌性或病毒活动性感染（定义为正在出现与感染相关的体征/症状并且虽然已经采用适宜的抗生素、抗病毒治疗和/或其他治疗也不能改善）。h）有特发性肺纤维化病史、组织性肺炎病史（例如，闭塞性细支气管炎）、药物诱导性肺炎病史、特发性肺炎病史，或筛选期胸部CT扫描发现活动性肺炎证据。i）过敏体质或既往严重过敏史；或已知对研究药物辅料成分过敏。j）既往有明确的神经或精神障碍史。k）药物滥用史或吸毒史者。l） 首次给药前4周内接受了重大外科治疗、切开活检或明显创伤性损伤。m）根据研究者的观点，可能会增加参加研究相关的风险、或者可能干扰研究结果的解释的其它重度、急性或慢性医学疾病或精神疾病或实验室异常。

4 既往30天内参加过其它药物临床试验。

5 妊娠期或哺乳期女性患者。

6 估计患者参加本临床研究的依从性不足。

7 晚期实体瘤标准：a）不管严重程度如何，存在任何出血体质迹象或病史；b）在首次给药前4周内，出现任何CTCAE≥3级出血或流血事件；c）存在未愈合创口、骨折、胃及十二指肠活动性溃疡、溃疡性结肠炎等消化道疾病或未切除的肿瘤存在活动出血，或研究者判定的可能引起消化道出血、穿孔的其他状况（便潜血1+时，经研究者判断可进行胃镜复测）；d）影像学（CT或MRI）显示肿瘤已侵犯重要血管周或经研究者判断在后续研究期间肿瘤极有可能侵袭重要血管而引起致命大出血者；e）未能控制的，仍需反复引流的胸腔积液、心包积液或腹水（研究者判断）。 血液肿瘤标准：具有危及生命的严重白血病并发症的受试者，例如无法控制的出血，缺氧或休克性肺炎，弥散性血管内凝血。