【聊城】白血病无靶点要求靶点靶向药免费试验（临床试验患者招募）

本文介绍了白血病及其治疗方法，重点关注了无靶点白血病患者的新治疗策略。文章阐述了白血病无靶点靶向药试验的概念、意义和参与方式，旨在为无靶点白血病患者提供新的治疗手段，探索新靶点，提高治愈率。同时，提醒患者充分了解试验信息，积极面对治疗。如需咨询，可拨打全球好药网热线。

【聊城】白血病无靶点要求靶点靶向药免费试验

项目名称：免费口服|FCN-338 联合阿扎胞昔或 化疗治疗髓系肿瘤患者的II 期临床研究

药品名称：FCN-338

基因分型：靶向药

突变基因：无靶点要求

临床期数：Ⅱ期

治疗线数：标准治疗失败

适应症状：复发性AML，难治性AML

项目优势：FCN-338片是复星医药自主研发的BCL-2选择性小分子抑制剂。BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）是一种抗凋亡蛋白基因，主要位于线粒体外膜，通过调控凋亡级联反应中重要信号分子细胞色素C（Cytc）以及SMAC的释放，来抑制凋亡。BCL-2蛋白在多种恶性血液肿瘤细胞中过表达，对肿瘤的发生和耐药有重要的影响。FCN-338可以通过抑制BCL-2蛋白，从而促进癌细胞凋亡。

【聊城】白血病无靶点要求靶点靶向药免费试验

一、背景介绍

白血病，一种让人闻之色变的恶性肿瘤，给无数患者和家庭带来了无尽的痛苦。在传统的治疗手段中，化疗和放疗是主要方式，但并非所有患者都能从中受益。近年来，靶向药物治疗成为癌症治疗领域的热点，然而，对于白血病无靶点的患者来说，似乎又陷入了治疗困境。此时，白血病无靶点要求靶点靶向药试验应运而生，为这些患者带来了新的生机。

二、什么是白血病无靶点靶向药试验？

在了解这个概念之前，我们先要明白什么是靶向药物。靶向药物是一种针对癌症基因突变的药物，能够精准地作用于肿瘤细胞，从而降低对正常细胞的损害。然而，对于白血病无靶点的患者，传统的靶向药物无法发挥作用。

白血病无靶点要求靶点靶向药试验，就是针对这部分患者，通过研究新型靶向药物，寻找新的治疗靶点，以期达到治愈的目的。

三、试验的意义

1. 为无靶点白血病患者提供新的治疗手段。

2. 探索白血病治疗的新靶点，为未来的药物研发奠定基础。

3. 提高白血病的治愈率，改善患者的生活质量。

四、如何参与临床试验？

如果您或您的家人朋友患有白血病，且目前无靶点可寻，不妨关注一下白血病无靶点要求靶点靶向药试验。以下是参与临床试验的步骤：

1. 了解临床试验的基本信息，如药物名称、试验阶段、入选标准等。

2. 咨询专业医生，评估是否符合参与条件。

3. 如符合条件，签署知情同意书，正式加入临床试验。

4. 按照试验要求进行治疗，并定期进行随访。

五、注意事项

1. 参与临床试验前，请充分了解试验药物的作用、副作用及可能的风险。

2. 保持与医生的密切沟通，及时反馈病情变化。

3. 勇于面对治疗过程中的困难，保持积极的心态。

六、温馨提示

在抗癌这条道路上，白血病无靶点要求靶点靶向药试验为我们带来了新的希望。如果您有任何疑问或想了解更多相关信息，请拨打全球好药网咨询热线：400-119-1082，我们将竭诚为您服务。

让我们一起努力，战胜病魔，迎接美好的未来！

入选标准

1 签署知情同意书时年龄≥18周岁。

2 队列A: 符合WHO 2016标准，诊断为R/R AML（骨髓中原始细胞≥5%）的患者[除外急性早幼粒细胞（APL）和BCR-ABL阳性的AML]，符合下列任何一项定义： 1) 复发性AML：完全缓解（CR，CRi）后外周血再次出现白血病细胞或骨髓中原始细胞≥5%（除外巩固化疗后骨髓再生等其他原因）或髓外出现白血病细胞浸润； 2) 难治性AML：经过标准方案治疗2个疗程无效的初治病例；CR后经过巩固强化治疗，12个月内复发者；12个月后复发但经过常规化疗无效者；2次或多次复发者；髓外白血病持续存在者。

3 队列B: 符合WHO 2016标准，诊断为 1L unfit AML的患者[除外急性早幼粒细胞（APL）和BCR-ABL阳性的AML]。具体定义为： 因年龄或合并症不耐受标准诱导化疗(标准剂量阿糖胞苷和蒽环类药物的诱导方案)，患者须符合以下定义之一: 1）> 75周岁 2）60~74周岁，至少存在如下合并症之一: ？ 美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分 2 或 3； ？ 充血性心力衰竭(Congestive Heart Failure,CHF)病史需要治疗或射血分数(Ejection Fraction,EF)<50% 或慢性稳定性心绞痛; ？ 一氧化碳弥散量(Diffusing capacity of the Lung for Carbon Monoxide, DLCO)≤65%或FEV1 ≤65%; ？ 肌酐清除率(Creatinine clearanceCCr)≥30mL/min 且<45ml/min；中度肝功能损伤伴总胆红素>1.5且≤3.0xULN; ？ 在进入研究之前，研究者认为不适合强化疗的合并症都须经过申办方的确认。 3）<60周岁，但因合并症不耐受标准诱导化疗(标准剂量阿糖胞苷和蒽环类药物的诱导方案)。或者，研究者根据指南判断不能从强化化疗获益的高危 AML 患者。

4 队列C：符合WHO 2016标准，诊断为1L fit AML的患者[除外急性早幼粒细胞（APL）和BCR-ABL阳性的AML]。

5 队列D：符合WHO 2016标准，经骨髓穿刺及活检等检查诊断为中高危MDS（IPSS-R>3分）/CMML（CMML-1/2）且未接受过去甲基化治疗或化疗的患者。

6 美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分为 0-2分（1L unfit AML有合并症的患者0-3分）

7 患者能接受FCN-338口服给药。

8 预期生存期≥3个月。

9 骨髓、肝肾功能状况： 1) 血常规：白细胞≤20×109/L（允许羟基脲降白细胞治疗） ？ 肝功能（除外1L unfit AML有相应合并症的患者）； ？ 总胆红素（TBIL）≤1.5×ULN； ？ 天冬氨酸氨基转移酶（AST）和丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2.5×ULN； ？ 凝血功能：国际标准化比值（INR）和活化部分凝血活酶时间（APTT）和凝血酶原时间（PT）≤1.2×ULN。 2) 肾功能（除外1L unfit AML有相应合并症的患者）： ？ 血清肌酐(Creatinine.Cr)≤1.5xULN 或内生肌酐清除率(Creatinine Clearance rateCCr)≥60ml/min(用CKD-EPI公式计算，具体计算公式见附录10)。

10 育龄期女性患者或伴侣为育龄期妇女的男性患者，需在整个治疗期及末次给药后至少3个月内采取高效的避孕措施。 高效（失败率<1%/年）避孕方法定义如下： 1) 完全禁欲为首选方式；定期禁欲是不可接受的； 2) 手术节育；可接受的绝育手术有：输精管结扎术、双侧输卵管结扎术、双侧卵巢切除术或子宫切除术； 3) 宫内节育器； 4) 双屏障法（避孕海绵、隔膜或带杀精凝胶或乳膏的宫颈帽和避孕套）；

11 患者能够理解并自愿签署书面知情同意书，知情同意书必须在执行任何试验指定的研究程序前签署。

12 患者能够遵守研究程序和方案规定的访视。

排除标准

1 诊断为急性早幼粒细胞白血病患者（FAB分类AML-M3或WHO诊断分型APL伴PML-RARα）或BCR-ABL阳性的AML患者或既往有骨髓增殖性疾病（MPN）病史。

2 因既往化疗药物或放射治疗导致持续的毒性未恢复至 CTCAE 5.0版≤1级（脱发除外）。

3 有已知的中枢神经系统白血病浸润。

4 接受过异基因造血干细胞移植或过继免疫细胞治疗，或1年内进行过自体造血干细胞移植。

5 使用治疗剂量抗凝剂以及抗血小板药物，但允许采用低剂量的抗凝药物维持中心静脉导管开放。

6 在首次接受研究药物前14天内，接受了放射治疗、手术、免疫治疗、激素治疗、靶向治疗、生物治疗或有抗肿瘤作用的中草药治疗或任何临床研究治疗（羟基脲和白细胞分离术除外）。

7 在首次接受研究药物前14天内，使用了造血细胞因子（粒细胞集落刺激因子（G-CSF））、粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）或红细胞生成素）。

8 根据研究者判断，手术治疗后未充分恢复的患者，包括首次接受研究药物前28天内实施大型手术和研究开始前14天内实施小型手术（不包括病理组织活检术）的患者。

9 根据研究者判断，存在影响FCN-338吸收的胃肠道疾病。

10 研究开始前180天内曾出现不稳定性心绞痛、心肌梗塞、进行冠状动脉重建术或严重的消化道出血。

11 无法控制的并发疾病包括但不限于：无法控制的严重感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定心绞痛、心律失常或可能影响研究依从性的精神疾病/社会环境。

12 12. 有活动性真菌、细菌和/或病毒性感染，包括但不限于活动性人类免疫缺陷病毒（HIV）、乙型或丙型病毒性肝炎。急性或者慢性活动性乙型肝炎或丙型肝炎感染者：乙肝表面抗原(HbsAg)和/或乙肝核心抗体（HbcAb）阳性且HBV-DNA高于正常上限;丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性且RNA阳性。HIV感染者(HIV抗体阳性)。

13 既往Bcl-2 靶向药物耐药（如果患者曾接受Bcl-2 抑制剂治疗但未发生耐药则可纳入本研究）。

14 参加研究前3年内曾诊断为任何其他恶性肿瘤。经根治性治疗的早期恶性肿瘤（原位癌或Ⅰ期肿瘤）除外，如充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌或宫颈原位癌。

15 妊娠或哺乳的女性。

16 研究者认为患者不合适参与本研究的任何其他情形或状况。